澳大利亞普拉納生物技術有限公司的研發(fā)藥物——PBT2,一種試驗性金屬-蛋白-衰減化合物，在亨廷頓病患者的中期研究中達到安全性和耐受性初期結(jié)果。

    在美國和澳大利亞進行的Reach2HD 2期試驗中，109名亨廷頓病患者被隨機分配至PBT2組（100或250 mg/日）或安慰劑組，進行為期26周的試驗；104名（95%）參與者按指定劑量完成試驗。

    該公司表示，藥物已達安全性和耐受性主要研究終點。兩種PBT2劑量組與安慰劑組中出現(xiàn)的不良反應事件并沒有顯著差異。在已報告的10件嚴重不良反應事件中，只有1件被臨床中心調(diào)查者認為與藥物治療相關。

    對于療效的次要研究終點，PBT2療效通過認知、運動執(zhí)行、行為和功能能力進行測試，其中認知被預先設定為主要療效終點。

    該公司表示，相比于安慰劑組，PBT2高劑量組12周時（P<0.001）和26周時（P=0.042）在連線測驗B部分的表現(xiàn)顯著提高。該測試亦可評估執(zhí)行功能，其在亨廷頓病早期過程中常常受損并能引發(fā)阿爾茨海默病。

    華盛頓特區(qū)喬治敦大學神經(jīng)病學教授、亨廷頓研究小組主席Ira Shoulson博士在一份聲明中說：“這是我們第一次在6個月治療期間看到劑量與減緩功能下降之間的關系。”Ira Shoulson博士并沒有參加這一試驗，但他擔任普拉納生物技術有限公司的顧問。

    該公司表示，試點成像亞組研究的初步結(jié)果顯示，250 mg劑量的PBT2可減少亨廷頓病受累大腦組織的萎縮程度。

    馬薩諸塞州波士頓市哈佛大學醫(yī)學院神經(jīng)病學副教授Diana Rosa博士說：“盡管亞組分析中患者數(shù)量很少，但數(shù)據(jù)暗示PBT2在已知易受亨廷頓病影響大腦區(qū)域的有益作用。”Diana Rosa博士是該研究的共同主要研究人員，指導成像亞組分析。

    基于這些結(jié)果，該公司表示將進行PBT2治療亨廷頓病研究的3期試驗。據(jù)Medscape醫(yī)學新聞的先前報告，該公司還在測試治療阿爾茨海默病的藥物，有可喜的結(jié)果。

    哈佛大學醫(yī)學院神經(jīng)病學教授、Prana公司的首席科學顧問Rudy Tanzi博士在一份聲明中稱：“在這項亨廷頓病研究和先前報道的阿爾茨海默病試驗中，PBT2可顯著改善執(zhí)行功能，這表明，這些神經(jīng)變性疾病有一個與金屬交互作用相關的共同機制。我認為，這些結(jié)果極大的提高了PBT2作為亨廷頓病和阿爾茨海默病有效治療方法的可能性。”