美國一項研究表明，PINK1突變可升高早發(fā)型帕金森病風險，激動素(kinetin)則可恢復PINK1蛋白相關性酶活性，進而實現(xiàn)此類患者的有效治療。論文8月15日在線發(fā)表于《細胞》(Cell)。

　　線粒體功能不佳與多巴胺生成神經(jīng)細胞死亡相關，后者則為帕金森病的標志。PINK1蛋白通常與受損線粒體膜結合，通過募集Parkin來促進細胞存活。然而，在PINK1突變人群中Parkin無法募集，進而導致大量神經(jīng)元死亡。研究者對PINK1如何與ATP結合進行了調查，并發(fā)現(xiàn)激動素三磷酸鹽(KTP)在體外和細胞內均可恢復PINK1活性。KTP前體激動素亦可應用于增強神經(jīng)元PINK1活性。

　　激動素在人類和動物試驗中均具有良好耐受性，并可通過血腦屏障實現(xiàn)藥理學有效濃度。激動素有可能通過恢復激酶活性從而實現(xiàn)對突變PINK1患者的有效治療。此外，激動素在PINK1正常的神經(jīng)細胞內亦可增強酶活性。上述發(fā)現(xiàn)可能在PINK1未突變的最常見類型帕金森病中具有應用價值。