丁苯酞是中國(guó)第三個(gè)化學(xué)合成類一類新藥，是腦血管領(lǐng)域第一個(gè)擁有自主知識(shí)產(chǎn)權(quán)的Ⅰ類新藥，從研究到臨床的歷程均與國(guó)際接軌。20世紀(jì)80年代研究發(fā)現(xiàn)，丁苯酞具有抗缺血性腦損傷的作用，具有較強(qiáng)的藥理活性，其在2001年完成Ⅱ、Ⅲ期臨床研究，2002年取得新藥證書，2005年完成Ⅳ期臨床。丁苯酞的臨床研究也伴隨著中國(guó)藥物臨床試驗(yàn)管理規(guī)范的起草、制定、修改、實(shí)施的過(guò)程。

    丁苯酞臨床研究設(shè)計(jì)包括丁苯酞軟膠囊和丁苯酞注射液，在Ⅱ、Ⅲ、Ⅳ期臨床中，遵循多中心、隨機(jī)、雙盲和安慰劑對(duì)照研究等不同指標(biāo)，根據(jù)年齡段、時(shí)間窗、梗死類型、病情程度制定入選標(biāo)準(zhǔn)。在理想狀態(tài)下，臨床對(duì)照研究中做比較的患者組應(yīng)該有相同的特征，區(qū)別僅僅在于他們所屬組的治療方法不同。

    臨床研究有足夠的樣本量才能保障結(jié)果的精準(zhǔn)性，樣本小可能會(huì)因檢驗(yàn)效能不足或機(jī)遇問(wèn)題而得出假陰性或假陽(yáng)性結(jié)果。丁苯酞目前完成的臨床研究總例數(shù)約3000例，保障了研究結(jié)果的準(zhǔn)確，并且每個(gè)階段都有大量協(xié)作中心。丁苯酞十幾年的臨床研究為腦卒中多中心臨床研究的協(xié)作模式樹立了榜樣，各中心也在研究中得到了長(zhǎng)足發(fā)展，為今后的研究打下了良好基礎(chǔ)。

    中國(guó)卒中隨機(jī)對(duì)照臨床試驗(yàn)（RCT）通過(guò)電子檢索國(guó)內(nèi)外8個(gè)數(shù)據(jù)庫(kù)，納入1996年1月至2013年5月國(guó)內(nèi)外發(fā)表的中國(guó)內(nèi)地急性卒中隨機(jī)對(duì)照治療研究，對(duì)所納入的研究進(jìn)行質(zhì)量分析。共納入研究13493個(gè)，但樣本量為500例以上的多中心隨機(jī)安慰劑對(duì)照研究?jī)H有3個(gè)，采用安慰劑對(duì)照的多中心藥物RCT有13個(gè)，采用雙盲雙模擬阿司匹林對(duì)照的多中心研究1個(gè)，采用了分組隱藏的非藥物RCT有3個(gè)，主要結(jié)局采用遠(yuǎn)期終點(diǎn)指標(biāo)的多中心藥物研究和非藥物研究各2個(gè)。中國(guó)卒中藥物治療RCT研究水平20年來(lái)有了明顯提高，但仍需要更大樣本的多中心研究；需要嚴(yán)格的試驗(yàn)設(shè)計(jì)、質(zhì)控和科學(xué)評(píng)價(jià)指標(biāo)，與國(guó)際接軌；重視 國(guó)產(chǎn)藥物RCT研究，扭轉(zhuǎn)我國(guó)目前“產(chǎn)藥多、證據(jù)少”的現(xiàn)狀，為制定適合我國(guó)國(guó)情的治療指南提供依據(jù)。