這款名為Hemgenix的基因藥物由澳大利亞制藥公司CSL Behring開(kāi)發(fā)，用于治療中重度至重度B型血友病。2020年，CSL Behring公司以4.5億美元的價(jià)格從UniQure公司收購(gòu)全球?qū)＠鏅?quán)，并將這種基因療法商業(yè)化。不過(guò)，藥物本身仍會(huì)在UniQure位于馬薩諸塞州的設(shè)施中生產(chǎn)。

根據(jù)UniQure和CSL的協(xié)議，UniQure還將獲得高達(dá)15億美元的里程碑付款和特許權(quán)使用費(fèi)。

B型血友病是一種遺傳性出血疾病，目前全球大約每4萬(wàn)人中就有1人受到B型血友病的影響。按照uniQure早些時(shí)候的估計(jì)，美國(guó)和歐洲大約有1600萬(wàn)B型血友病患者，A型血友病患者則是前者的5倍。這種疾病是由一種基因突變引起，它阻礙了身體制造IX因子的能力，而凝固因子IX是產(chǎn)生血塊以阻止出血所需的蛋白質(zhì)。

B型血友病的癥狀可能包括受傷、手術(shù)或牙科手術(shù)后的長(zhǎng)時(shí)間或大量出血。在嚴(yán)重的情況下，出血發(fā)作可能在沒(méi)有明確原因的情況下自動(dòng)發(fā)生。長(zhǎng)時(shí)間的出血發(fā)作可能導(dǎo)致嚴(yán)重的并發(fā)癥，如出血進(jìn)入關(guān)節(jié)、肌肉或內(nèi)部器官，甚至包括大腦。

據(jù)悉，目前臨床上針對(duì)血友病的治療，大多會(huì)采用預(yù)防性輸注凝血因子的方法，重型血友病人一般一個(gè)星期就要輸2-3次，而輕型的病人就相對(duì)好一些，輸注的間隔會(huì)稍長(zhǎng)。不過(guò)即使是普通血友病患者，每年治療費(fèi)用依舊昂貴。

“血友病的基因療法已經(jīng)有20多年的歷史了。盡管在治療血友病方面取得了進(jìn)展，但預(yù)防和治療出血事件會(huì)對(duì)個(gè)人的生活質(zhì)量產(chǎn)生不利影響，”FDA生物制品評(píng)估和研究中心主任Peter Marks說(shuō)，“今天的批準(zhǔn)為B型血友病患者提供了一個(gè)新的治療選擇?！?/span>

Hemgenix為患者提供了一種長(zhǎng)期的解決方案。

Hemgenix由一個(gè)攜帶凝血因子IX基因的病毒載體組成。該基因在肝臟中表達(dá)，以產(chǎn)生凝血因子IX蛋白，增加血液中的因子IX水平，從而限制出血的發(fā)作?；颊咧恍枳⑸湟淮?，就能將一年的出血次數(shù)減少54%。試驗(yàn)顯示，高達(dá)94%的患者在接受Hemgenix治療后停止使用預(yù)防藥物，結(jié)束了之前的持續(xù)治療。

3個(gè)多月，“全球最貴藥物”3次刷新