卡波西樣血管內(nèi)皮瘤(kaposifom hemangioendothelioma，KHE)屬于血管性腫瘤的特殊類型，臨床上易伴發(fā)Kasabach-Merritt現(xiàn)象(kasabachmerritt phenomenon，KMP)，即血管瘤和血管畸形伴發(fā)血小板減少。傳統(tǒng)的治療方法是激素治療，手術(shù)治療等方法。即便如此，卡波西樣血管內(nèi)皮瘤的死亡率還是很高的，有統(tǒng)計表面死亡率在百分之三十到百分之五十。

西羅莫司，是目前唯一一種FDA通過的mTOR抑制劑，應(yīng)用于成人和兒童的腎移植的排異反應(yīng)。在腎移植患者中，西羅莫司的濃度維持在15～20 ng／ml，患者能夠很好的耐受，僅個別會出現(xiàn)高脂血癥。有一項研究表明，西羅莫司應(yīng)用于肝腸聯(lián)合移植的患兒，77％的患兒能夠耐受而沒有不良反應(yīng)。在49例兒童腎移植患兒的調(diào)查中發(fā)現(xiàn)，西羅莫司的不良反應(yīng)很常見(依據(jù)國際醫(yī)學(xué)組織理事會頻數(shù)分類指發(fā)生率>10%)：淋巴囊腫、外周性水腫、腹痛、腹瀉、低血鉀、乳酸脫氫酶升高、痤瘡，尿路感染；在較高劑量時很常見：貧血、高膽固醇血癥、血小板減少癥、高三酯血癥(高脂血癥)。在陰涼、干燥、避光的環(huán)境中保存。

西羅莫司治療卡波西樣血管內(nèi)皮瘤的機(jī)理，推測卡波西樣血管內(nèi)皮瘤是一種含淋巴畸形成分在內(nèi)的特殊類型的血管真性腫瘤。有研究表明，其瘤體可表達(dá)淋巴內(nèi)皮細(xì)胞所產(chǎn)生的抗原D2—40和Prox-1，這與目前對于西羅莫司治療機(jī)制的研究是相吻合的，包括淋巴內(nèi)皮細(xì)胞表面VEGFR-3的活化所引發(fā)的P13K／Akt／mTOR通路的激活狀態(tài)的抑制，西羅莫司作為mTOR抑制劑可以影響腫瘤的形成和轉(zhuǎn)移，因此也能控制包括淋巴管和血管成分在內(nèi)的上皮細(xì)胞的增殖。我們目前也正嘗試對不同類型的血管瘤和血管畸形進(jìn)行mTOR蛋白的檢測，以進(jìn)一步解釋西羅莫司的治療機(jī)理。

總之，西羅莫司單藥治療難治性 卡波西樣血管內(nèi)皮瘤安全有效，而且容易被臨床尤其是下級醫(yī)院所接受并推廣。