據(jù)日本媒體報(bào)道，日本京都大學(xué)的研究小組成功使用ALS患者的iPS細(xì)胞（induced plu**otent stem cells，誘導(dǎo)多能干細(xì)胞）制作出了運(yùn)動(dòng)神經(jīng)細(xì)胞，找到了可成為ALS候選治療藥物的化合物。這是包括其他疾病在內(nèi)，研究人員首次成功使用患者的iPS細(xì)胞制作出了具有治療效果的物質(zhì)。美國醫(yī)學(xué)雜志《Science Translational Medicine》（中文譯名：《科學(xué)轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)》）的電子版于2012年8月2日報(bào)告了這一研究成果。

    據(jù)了解，ALS是“Amyotrophic Lateral Sclerosis”的簡稱，中文譯為肌萎縮側(cè)索硬化癥，是一種運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元混亂疾病，亦稱為漸凍人癥?；颊?，即“漸凍人”們都在極清醒的狀態(tài)下，眼睜睜看著自己被“凍”住——不能動(dòng)，不能說話，不能吞咽，直到不能呼吸。

    在此次研究中，京都大學(xué)iPS細(xì)胞研究所的井上治久副教授（神經(jīng)內(nèi)科）等人獲得了3名50歲至59歲患者所提供的皮膚，使用iPS細(xì)胞制作出了運(yùn)動(dòng)神經(jīng)細(xì)胞。據(jù)悉，這3名患者體內(nèi)產(chǎn)生特定蛋白質(zhì)的基因存在著先天性異常。