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新技術(shù)Crispr有望用于肝病治療

2014-04-28 12:26 閱讀:1348 來源:醫(yī)脈通 責任編輯:陳維蓉
[導(dǎo)讀] 根據(jù)英國《每日郵報》報道,科學家首次利用基因組編輯技術(shù)治愈成年老鼠***所患的遺傳性肝臟疾病。由此我們可以看到此項技術(shù)的應(yīng)用前景,該技術(shù)用于治療人類肝病的時代將指日可待了。

    這項名為Crispr的技術(shù)可對龐大的脫氧核糖核酸(DNA)數(shù)據(jù)庫作出科學家所稱的高精度微調(diào)。

    科學家使用Crispr技術(shù)修正了老鼠遺傳字母表中的一個“字母”,這個發(fā)生突變的“字母”位于一個與肝臟代謝有關(guān)的基因中??茖W家首次利用基因組編輯技術(shù)治愈成年老鼠***所患的遺傳性肝臟疾病。由此我們可以看到此項技術(shù)的應(yīng)用前景

    新技術(shù)的基本原理

    科學家聲稱,人類遺傳性肝病是人體內(nèi)同一種基因的類似突變所致,而這項新技術(shù)對于基因的控制顯現(xiàn)得更為精確。新技術(shù)使用“切割酶”修改人的23對染色體的特定目標片段,不會引發(fā)意外突變或缺陷。

    這種酶是1987年被發(fā)現(xiàn)的,起初被斥為“垃圾DNA”.后來科學家才確定,它是細菌用以抵擋病毒入侵的防御物。但直到兩年前,人們才充分認識到這種酶的潛能??茖W家發(fā)現(xiàn),它可與一種名叫Cas9的能瞄準DNA的酶化合,可用于編輯人類基因組。

    科學家相信,DNA通過這樣的技術(shù)是可以被精細修改。今后科學家有望借此治療遺傳疾病,例如鐮狀細胞性貧血、唐氏綜合征和亨廷頓氏舞蹈癥。

    新技術(shù)的應(yīng)用前景

    科學家相信,這種技術(shù)精度極高,因此可能被用于HIV和癌癥等不可治愈的病毒和疾病的基因治療,即用健康的基因取代有缺陷的基因。

    麻省理工學院的丹尼爾?安德森說:“這種方法令人激動的地方在于,我們糾正了成年動物***內(nèi)有缺陷的基因。”

    諾貝爾獎得主克雷格?梅洛表示,這種新技術(shù)真正地改變了原有的認知。

    他在《***報》上撰文稱:“Crispr絕對是一項了不起的成就。它功能驚人,應(yīng)用廣泛,從農(nóng)業(yè)到未來的人類基因療法,無所不能。”

    他說:“它是基礎(chǔ)科學的巨大成功,是驚人的突破性進展,對分子遺傳學影響深遠。它真正地改變了原有的認知。”

    新技術(shù)存在的障礙

    1、應(yīng)用于新生兒。頗有爭議的是,它還可能被用于修正人類體外受精胚胎的基因缺陷,在嬰兒出生之前就消除疾病。

    2、基因療法的不確定性。此前的基因療法所依賴的方法是,利用病毒將DNA隨機插入人類基因組中,這是一種不精確且有風險的方法。

    3、制造特定的核酸酶難度大造價高。此前科學家根據(jù)DNA切割酶,即核酸酶開發(fā)了其他基因編輯系統(tǒng),但這些系統(tǒng)十分昂貴,也很難配置。安德森教授說:“Crispr系統(tǒng)配置和定制起來很容易。”他還表示,其他系統(tǒng)“使用方法可能與Crispr系統(tǒng)相似,但為特定需求制造核酸酶的難度大得多”.


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