選擇性組胺H3受體激動劑pitolisant治療發(fā)作性睡病優(yōu)于安慰劑，耐受性良好，優(yōu)于莫達(dá)非尼。該研究結(jié)果發(fā)表于近期《柳葉刀神經(jīng)病學(xué)》上。
 

    發(fā)作性睡病的特點(diǎn)是白天過度嗜睡（EDS）和猝倒。組胺神經(jīng)元對保持清醒是至關(guān)重要的。研究者旨在評估pitolisant（BF2.649）治療發(fā)作性睡病的安全性和有效性。pitolisant是一種選擇性組胺H3受體激動劑，可激活發(fā)作性睡病患者的組胺神經(jīng)元。
 

    在這項(xiàng)雙盲，隨機(jī)，平行組對照試驗(yàn)中，研究者招募了來自歐洲5個國家32家睡眠障礙中心的發(fā)作性睡病患者。患者入選標(biāo)準(zhǔn)：年齡18歲或以上，至少14天未服用精神興奮藥物，并有EDS（定義為Epworth嗜睡量表[ESS]評分至少14分）。使用一種計(jì)算機(jī)生成的隨機(jī)序列，我們隨機(jī)對患者進(jìn)行pitolisant，莫達(dá)非尼或安慰劑（1:1:1）治療。治療持續(xù)8周。根據(jù)研究者的判斷靈活給藥3周（pitolisant10mg，20mg或40mg/天;莫達(dá)非尼100mg，200mg或400mg/天）之后穩(wěn)定給藥5周。

    研究持續(xù)時間為2009年5月26日至2010年6月30日，共篩查110名患者，其中95人符合標(biāo)準(zhǔn)，并隨機(jī)進(jìn)行治療：30名安慰劑，32名pitolisant治療和33名莫達(dá)非尼治療。在8周的治療期間，安慰劑、pitolisant組和莫達(dá)非尼組ESS評分平均下降值分別為-3.4（SD4.2）、-5.8（6.2）及-6.9（62）。平均ESS評分組間差異（基線調(diào)整后）的初步分析表明，pitolisant優(yōu)于安慰劑。不良事件事件方面，pitolisant組22次，莫達(dá)非尼組26次，安慰劑組10次。6例治療相關(guān)嚴(yán)重不良事件：pitolisant組1例（腹部不適）和莫達(dá)非尼組5例（腹痛，行為異常，苯丙胺類戒斷癥狀，淋巴結(jié)腫大，內(nèi)耳疾?。?。

    研究者總結(jié)道，與安慰劑相比，Pitolisant高達(dá)40mg治療EDS有效，與莫達(dá)非尼相比，耐受性好。如果在進(jìn)一步的研究中，這些研究結(jié)果屬實(shí)，pitolisant可能為發(fā)作性睡病患者提供一種新的治療選擇。