美國厄本那伊利諾伊大學(xué)Suzanne Berry教授及其研究小組稱，“這是首次報道干細胞治療對抗肌萎縮蛋白缺失心臟產(chǎn)生有益作用”。  據(jù)《干細胞轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)》[Stem Cells Transl Med 2012 Dec 27]報導(dǎo)，與注射用生理鹽水（對照組）相比，注射含有抗肌萎縮蛋白基因功能性拷貝的野生型主動脈性中胚層成血管細胞（ADM），可明顯改善抗肌萎縮蛋白基因缺陷小鼠心功能。

超聲心動圖顯示，注射ADM小鼠基線時的心壁或室間隔厚度或心室擴張無明顯差異，注射后5-6周心功能沒有下降。與此相反，對照組小鼠舒張和收縮期左心室壁厚度明顯變薄，左心室直徑增加，并且舒張末期容積顯著增加，與擴張型心肌病一致。 注射ADM也可誘導(dǎo)表達抗肌萎縮蛋白的心肌細胞生成，血管生成（顯示為CD31表達增加）和神經(jīng)絲蛋白巢蛋白陽性細胞增殖，而對照組則未見上述特點。

該小組還發(fā)現(xiàn)5只注射ADM小鼠中有4只心臟中出現(xiàn)表達心肌肌鈣蛋白I的巢蛋白-橫紋肌細胞，4只注射生理鹽水的小鼠中僅有1只發(fā)現(xiàn)上述細胞。 Berry和研究小組說，“這是在抗肌萎縮蛋白缺陷心臟中以及非缺血性損傷應(yīng)答中首次報道巢蛋白+橫紋肌細胞，這表明注射ADM后，它們可能參與DCM延遲”。

研究小組解釋說，移植時，小鼠只有5周齡，考慮到該動物模型發(fā)病通常發(fā)生在出生后15周，而此時骨骼肌肉病理和DCM尚未在基因缺陷小鼠出現(xiàn)。

為了檢測ADM是否能緩解現(xiàn)有的心肌病，研究小組對伴有晚期纖維化的抗肌萎縮蛋白基因缺陷小鼠（14-16個月月齡）注射了ADM。  研究小組報告稱，超聲心動圖未發(fā)現(xiàn)10周齡小鼠注射ADM后基線心臟功能改善。相反，這些小鼠出現(xiàn)明顯的心室擴張，與擴張型心肌病一致。此外，小鼠表達抗肌萎縮蛋白細胞增多，血管生成，或巢蛋白陽性細胞均未發(fā)現(xiàn)。

研究小組說，“心臟微環(huán)境可能會改變捐贈者干細胞的命運。特別是，纖維化可能會抑制ADM的遷移和存活，并與心肌相結(jié)合。”  研究小組總結(jié)說，“ADM移植的時機至關(guān)重要，因為盡管存在病理學(xué)特點，但老年抗肌萎縮蛋白缺陷心臟注射后不會這些事件”。