北京協(xié)和醫(yī)院血液科周道斌、李劍等聯(lián)合神經(jīng)科、普內(nèi)科、心內(nèi)科和檢驗科，對嚴(yán)重影響生活質(zhì)量、致殘率高的少見血液病POEMS綜合征進(jìn)行長達(dá)5年的前瞻性研究，國際上率先使用口服馬法蘭聯(lián)合大劑量地塞米松（MDex）方案治療，不僅獲得顯著療效，而且將治療成本降至自體造血干細(xì)胞移植的十分之一左右。這也是國際上第一個關(guān)于POEMS綜合征的前瞻性研究，相關(guān)結(jié)果以論著形式發(fā)表在國際著名的Blood（《血液》）雜志上，SCI分值為10.55分。

    通信作者周道斌教授介紹說，POEMS綜合征是一種少見的克隆性漿細(xì)胞病，人群發(fā)病率不足百萬分之一，易發(fā)于青壯年，其主要表現(xiàn)為多發(fā)性神經(jīng)病變（P）、器官腫大（O）、內(nèi)分泌病變（E）、M蛋白（M）和皮膚改變（S）?；颊叨喑霈F(xiàn)手腳發(fā)麻、無力，嚴(yán)重者四肢癱瘓，肝脾及淋巴結(jié)腫大，和多種內(nèi)分泌腺體異常如甲狀腺功能減低、腎上腺功能不全及性腺異常等，生活質(zhì)量會受到嚴(yán)重影響。該病尚無標(biāo)準(zhǔn)治療方案，目前自體造血干細(xì)胞移植雖為首選方案，但因費用昂貴、風(fēng)險大、移植相關(guān)并發(fā)癥難以規(guī)避，其并不適用于年老、體弱、臟器功能衰竭和經(jīng)濟(jì)困難患者。

    該課題組從2006年起篩選因年齡大、腎功能不全、肺動脈高壓和經(jīng)濟(jì)原因等不適合自體移植的31例初治POEMS綜合征患者入組，采用12個療程的口服馬法蘭聯(lián)合大劑量地塞米松（MDex）治療，獲得了滿意療效。課題組還在國際上首先采用總體神經(jīng)病變限制性量表（ONLS）對POEMS綜合征患者神經(jīng)病變進(jìn)行客觀評價。研究結(jié)果發(fā)現(xiàn)，MDex方案的神經(jīng)系統(tǒng)改善率100%，器官腫大緩解率64.3%，水腫改善率71.4%，肺動脈高壓緩解率93.3%，血液學(xué)緩解率80.6%。31例患者中只有2例出現(xiàn)3度白細(xì)胞減少和血小板減少，2例患者出現(xiàn)3度肺部細(xì)菌感染。

    本研究第一作者李劍副教授告訴記者，POEMS綜合征患者如果接受自體造血干細(xì)胞移植治療需要治療費用約十萬元，而采用MDex治療，每月一個療程，完成全部12個療程的檢查治療費用共約1萬元左右。因此，安全、有效、低成本的MDex治療可望使更多患者獲益。