賽諾菲（Sanofi）日前宣布，在骨髓纖維化（myelofibrosis,MF）患者中開展的有關選擇性JAK2抑制劑SAR302503的關鍵性III期JAKARTA臨床研究，各劑量組均達到了研究的主要終點。該項研究的主要終點是評價脾臟體積減小≥35%的患者比例。該項試驗中不良反應事件與此前報道的相關研究一致，主要包括貧血、腹瀉、惡心和嘔吐。研究的完整數(shù)據(jù)將提交至即將召開的醫(yī)學會議。

    骨髓纖維化（MF）是一種罕見、危及生命的血液系統(tǒng)惡性腫瘤（hematologic malignancy），其特征為骨髓造血組織被纖維組織替代，影響造血功能，伴有脾、肝等器官髓外造血的病理狀態(tài)。本病發(fā)病機制尚未闡明，推測本病的成纖維細胞增殖是反應性和繼發(fā)性病變并對細胞因子敏感性增高，而造血細胞發(fā)生克隆性或腫瘤性增生。多數(shù)發(fā)病50-70歲，起病緩慢，早期多無癥狀或癥狀不典型；病情進展的主要癥狀為貧血和脾腫大引起的壓迫癥狀；嚴重貧血和骨痛為本病晚期表現(xiàn)。

    SAR302503是一種新穎的實驗性、選擇性酪氨酸激酶-2 （JAK2）抑制劑，為賽諾菲通過收購TargeGen公司獲得該藥，并在不到3年的時間內，從I期臨床推進至完成關鍵性III期臨床試驗。賽諾菲正在計劃提交該藥的監(jiān)管申請文件。

    目前賽諾菲正開發(fā)SAR302503用于3種主要類型的骨髓增生性腫瘤：原發(fā)性骨髓纖維化（Primary myelofibrosis）、真性紅細胞增多癥（Polycythemia vera ,PV）、特發(fā)性血小板增多癥（Essential Thrombocytosis,ET）。