FDA正進(jìn)入一個(gè)以患者為中心的醫(yī)學(xué)新時(shí)代。

    在舉辦患者為中心的工作會(huì)議3年以后，F(xiàn)DA通過(guò)成立一個(gè)新的顧問(wèn)委員會(huì)在其患者支持項(xiàng)目方面更邁進(jìn)了一步，該委員會(huì)命名為患者互動(dòng)顧問(wèn)委員會(huì)。

    自2013年開(kāi)始，關(guān)于患者支持，F(xiàn)DA采取了一個(gè)新路徑，包括最初的專(zhuān)注患者的藥物開(kāi)發(fā)計(jì)劃（PFDD）以及一系列工作會(huì)議。PPFD的目的是為了執(zhí)行關(guān)于處方藥用戶(hù)收費(fèi)的第五授權(quán)法案（PDUFA V）。首次PPFD會(huì)議于2013年4月召開(kāi)，內(nèi)容關(guān)于慢性疲勞綜合征和肌痛性腦脊髓炎。

    于2013年4月在一個(gè)聯(lián)邦登記數(shù)據(jù)庫(kù)中發(fā)布了PDUFA V時(shí)間表的前3年（2013-2015）計(jì)劃，內(nèi)容包括多項(xiàng)PPFD的疾病領(lǐng)域和目標(biāo)。

    2015財(cái)年的目標(biāo)包括：

    女特性功能障礙： 2014年10月27-28日

    乳腺癌： 2015年4月2日

    錐蟲(chóng)病： 2015年4月28日

    功能性胃腸道紊亂： 2015年5月11日

    帕金森氏病和慢性進(jìn)行性舞蹈?。?2015年9月22日

    ·α1-抗胰蛋白酶缺乏癥： 2015年9月29日

    于2015年7月在聯(lián)邦登記數(shù)據(jù)庫(kù)中發(fā)布了將于2016-2017財(cái)年P(guān)FDD會(huì)議上討論的疾病領(lǐng)域列表，這些疾病領(lǐng)域包括：

    非結(jié)核性分枝桿菌感染： 2015年10月15日

    銀屑病： 2016年3月17日

    伴發(fā)外周神經(jīng)病變的神經(jīng)性疼痛： 2016年6月10日

    接受器官移植的患者： 2016年9月27日

    尚未發(fā)布會(huì)議日期的領(lǐng)域如下：

    斑禿

    孤獨(dú)癥

    遺傳性血管水腫

    伴發(fā)外周神經(jīng)病變的神經(jīng)性疼痛

    肌肉衰減綜合征

    既往的會(huì)議題目包括：

    2014年

    鐮狀細(xì)胞?。?2014年2月7日

    纖維肌痛： 2014年3月26日

    肺動(dòng)脈高壓： 2014年5月13日

    先天代謝異常的神經(jīng)表現(xiàn)： 2014年6月10日

    血友病A,血友病B, 血管性血友病和其它遺傳性出血性疾?。?2014年9月22日

    特發(fā)性肺纖維化：2014年9月26日

    2013年

    慢性疲勞綜合征及肌痛性腦脊髓炎： 2013年4月 25-26日

    人類(lèi)免疫缺陷病毒 （HIV）： 2013年6月14日

    肺癌： 2013年6月28日

    發(fā)作性睡病： 2013年9月24日

    每次會(huì)議之后，F(xiàn)DA都會(huì)在“病患之聲”發(fā)布一份公開(kāi)報(bào)告，將公眾的意見(jiàn)和在會(huì)議期間來(lái)自患者和患者代表的建議加以總結(jié)。這些報(bào)告成為一種搜集有關(guān)患者對(duì)自身狀況和治療選擇認(rèn)知信息更為系統(tǒng)的方法。同時(shí)也為FDA提供了“治療背景”,用于衡量治療特定疾病的研究藥物的受益和風(fēng)險(xiǎn)。尤其是這些報(bào)告體現(xiàn)了會(huì)議內(nèi)容和意見(jiàn)遞交的摘要，這些都與患者對(duì)于各種疾病癥狀，影響和目前治療的看法有關(guān)。

    同CDER和CBER一道，CDRH也于2013年9月開(kāi)始涉及患者意見(jiàn)，當(dāng)時(shí)他們舉行了一場(chǎng)題為“病患選擇計(jì)劃：將病患選擇信息與醫(yī)療器械法規(guī)流程結(jié)合”的工作會(huì)議。

    由這一步開(kāi)始，CDRH在聯(lián)邦登記數(shù)據(jù)庫(kù)中宣布將通過(guò)在決策中考慮病患意見(jiàn)來(lái)實(shí)現(xiàn)在醫(yī)療設(shè)備開(kāi)發(fā)的整個(gè)法規(guī)過(guò)程中關(guān)注與病患的互動(dòng)。

    FDA首個(gè)患者互動(dòng)顧問(wèn)委員會(huì)將為FDA提供關(guān)于醫(yī)療設(shè)備，相關(guān)法規(guī)和患者應(yīng)用方面的建議。正如FDA發(fā)布的，“該委員會(huì)將向行政長(zhǎng)官或其指派人提供關(guān)于醫(yī)療設(shè)備，設(shè)備法規(guī)和患者應(yīng)用方面的復(fù)雜問(wèn)題提供建議。委員會(huì)考慮的問(wèn)題包括：藥政指南和政策，臨床試驗(yàn)或登記研究的設(shè)計(jì)，患者選擇的研究設(shè)計(jì)，確定風(fēng)險(xiǎn)受益，設(shè)備說(shuō)明，未滿(mǎn)足的臨床需求，已有的其他選擇，患者報(bào)告的預(yù)后和設(shè)備相關(guān)的生活質(zhì)量或健康狀況問(wèn)題，以及其他患者相關(guān)的內(nèi)容。委員會(huì)將提供相關(guān)的技能和意見(jiàn)，以改善受益，風(fēng)險(xiǎn)，臨床預(yù)后的溝通及加強(qiáng)患者意見(jiàn)與醫(yī)療設(shè)備法規(guī)過(guò)程的整合。委員會(huì)通過(guò)討論和提供建議意見(jiàn)的方式開(kāi)展工作，包括發(fā)現(xiàn)新的方法，促進(jìn)創(chuàng)新，識(shí)別未發(fā)現(xiàn)的風(fēng)險(xiǎn)或障礙以及找出FDA政策可能導(dǎo)致的未預(yù)期結(jié)果”.

    患者意見(jiàn)是FDA和制藥企業(yè)高度優(yōu)先的領(lǐng)域。但是真正的挑戰(zhàn)是制定一個(gè)搜集和應(yīng)用患者意見(jiàn)的標(biāo)準(zhǔn)方法。

    將患者的意見(jiàn)整合到藥物和設(shè)備開(kāi)發(fā)過(guò)程中這一新想法的作用仍然未知，F(xiàn)DA仍然需要提供關(guān)于如何在開(kāi)發(fā)過(guò)程中應(yīng)用這些信息的指南。但是一些計(jì)劃已經(jīng)出現(xiàn)，比如在2015年6月發(fā)布的一本**[8]中，生物技術(shù)企業(yè)組織（BIO）建議將患者意見(jiàn)作為申辦者和FDA之間討論決策的一個(gè)標(biāo)準(zhǔn)組成部分。

    這種標(biāo)準(zhǔn)化數(shù)據(jù)搜集方式的其他正面意義是對(duì)于制藥公司來(lái)說(shuō)，他們相信這可以使入組患者進(jìn)入臨床試驗(yàn)變得輕松并有益于申辦者和FDA之間的關(guān)系，PFDD計(jì)劃有可能改變產(chǎn)品的開(kāi)發(fā)。

    發(fā)表于2015年5月的“指南草案：患者選擇信息 – 遞交， PMAs審閱，HDE應(yīng)用， 及重新申請(qǐng)，和寫(xiě)入設(shè)備說(shuō)明”[9]是患者意見(jiàn)進(jìn)入FDA法規(guī)的第一塊基石。

    FDA的目標(biāo)是發(fā)展自身能力以獲得具有特定疾病和狀態(tài)患者的直接經(jīng)驗(yàn)，他們目前治療的效果，隨后應(yīng)用這些數(shù)據(jù)來(lái)調(diào)整和改善潛在的治療，這將成為藥物和設(shè)備開(kāi)發(fā)過(guò)程中的一種新工具，是邁向個(gè)體化醫(yī)學(xué)的一個(gè)巨大進(jìn)步。