日本研究人員最新成功發(fā)明了一種血友病基因療法，在實(shí)驗(yàn)鼠身上取得了成功。相關(guān)研究成果發(fā)表在16日一期的美國(guó)在線科學(xué)雜志《公共科學(xué)圖書館綜合卷》上。

    血友病是遺傳性凝血功能障礙導(dǎo)致的疾病，其特征是人體無(wú)法生成凝血因子或者凝血因子生成不足，導(dǎo)致凝血時(shí)間延長(zhǎng)，出血難以止住。人類的凝血因子主要是由肝臟生成的一種蛋白質(zhì)，但是血友病患者的肝臟缺乏生成這種蛋白質(zhì)的正常基因。

    京都大學(xué)和奈良縣立醫(yī)科大學(xué)的研究小組利用特殊的轉(zhuǎn)運(yùn)分子，將凝血因子基因植入患有血友病的實(shí)驗(yàn)鼠肝臟內(nèi)，結(jié)果發(fā)現(xiàn)實(shí)驗(yàn)鼠肝臟開(kāi)始制造凝血因子，效果持續(xù)了300多天。而且實(shí)驗(yàn)鼠出血后很容易止住，表明凝血機(jī)能得以恢復(fù)。

    目前血友病尚無(wú)根本的治療方法，重癥患者只能每隔數(shù)天注射一次凝血因子制劑，費(fèi)用高昂。今后，研究小組計(jì)劃利用這種基因療法，將控制凝血蛋白質(zhì)生成的基因植入人類誘導(dǎo)多能干細(xì)胞（iPS細(xì)胞）內(nèi)，分化生成肝臟細(xì)胞移植給人體，對(duì)血友病患者進(jìn)行治療。誘導(dǎo)多能干細(xì)胞是通過(guò)對(duì)成熟細(xì)胞進(jìn)行“重新編程”培育出的干細(xì)胞，擁有與胚胎干細(xì)胞相似的分化潛力。