“我們利用這種新方法挽救了先天性致命肺缺陷小鼠的生命。相關(guān)研究結(jié)果明確表明我們的mRNAs具有治療潛力，”Rudolph說。

 

　　受到多種因素的影響和限制，人類許多的先天和后天性疾病無法通過當(dāng)前常規(guī)的醫(yī)療技術(shù)取得理想的療效。作為一種有著巨大潛力的治療新途徑 ，“基因治療”這一概念自提出之日起一直獲得科學(xué)界和人們的廣泛關(guān)注。然而，迄今為止幾乎所有基因治療方法均被證實帶有自身無法克服的缺陷以及不容忽視的副作用。利用基因工程修飾病毒介導(dǎo)正?；蜻M(jìn)入細(xì)胞基因組，伴隨著誘發(fā)白血病的風(fēng)險，還可引起機(jī)體嚴(yán)重的免疫反應(yīng)。而另一方面，非病毒載體存在著DNA轉(zhuǎn)導(dǎo)效率較低的缺陷。“基于RNA的新方法克服了這兩個缺陷。利用化學(xué)修飾mRNA可避免其激活免疫系統(tǒng)，確保不發(fā)生炎癥反應(yīng)，”Rudolph說：“此外相對于常規(guī)的mRNA，修飾的mRNA可在機(jī)體內(nèi)重復(fù)使用，在較低的劑量下更穩(wěn)定更有效。”