英國用基因療法治療乙型血友病取得初步成功。小規(guī)模臨床試驗(yàn)表明，患者只需要接受一次注射，自我凝血的能力就大幅改善，且沒有發(fā)現(xiàn)副作用。

    據(jù)介紹，乙型血友病是由于患者基因缺陷，不能合成第九凝血因子引起，造成患者不具備正常的凝血功能。目前對(duì)這種疾病的治療方法是定期注射第九凝血因子。

    英國倫敦大學(xué)學(xué)院等機(jī)構(gòu)的研究人員在美國新一期《新英格蘭醫(yī)學(xué)雜志》（NEJM）上報(bào)告說，通過使用8型腺相關(guān)病毒作為載體，可以將正確版本的相關(guān)基因運(yùn)載進(jìn)入人體細(xì)胞內(nèi)，細(xì)胞在獲得正確的基因后就可以合成第九凝血因子。

    有6名患者參與了本次試驗(yàn)。結(jié)果顯示，他們接受一次注射后，體內(nèi)第九凝血因子的含量從以前不足正常含量的1%上升到2%至11%之間。這樣的濃度已經(jīng)可以顯著改善病情，緩解受傷時(shí)血流不止的情況。

    對(duì)這些患者的跟蹤顯示，由于是在基因?qū)用嫔线M(jìn)行治療，他們體內(nèi)第九凝血因子的含量可以長期穩(wěn)定達(dá)16個(gè)月，不需要再反復(fù)注射第九凝血因子。此外也沒有發(fā)現(xiàn)這種基因療法有明顯的副作用。

    研究人員阿米特·納特瓦尼說，對(duì)于乙型血友病患者來說，這是一種可以完全改變其生活的療法。研究人員接下來將進(jìn)行更大規(guī)模的試驗(yàn)，進(jìn)一步驗(yàn)證這種療法的有效性，并探索能否用類似方式來治療甲型血友病。