日前，艾美仕市場研究公司（IMS Health）發(fā)布了2013年全球醫(yī)藥市場的統(tǒng)計數(shù)據(jù)：在全球新藥研發(fā)中，適應(yīng)癥藥物、孤兒藥、?？萍膊〉阮I(lǐng)域的研發(fā)已發(fā)生明顯變化，而大眾疾病領(lǐng)域受熱程度則有所降低，治療終點明確藥物的競爭力將倍加明顯。
 

    “IMS Health發(fā)布的統(tǒng)計數(shù)據(jù)，對所有關(guān)心藥物研發(fā)走向的醫(yī)藥界專業(yè)人士都應(yīng)有參考價值。”華中科技大學同濟醫(yī)學院教授曾繁典分析道，“醫(yī)藥市場對某一種藥品消瘦的額度，是反應(yīng)該產(chǎn)品社會需求的一項重要指標，數(shù)據(jù)中反應(yīng)的情況或許將成為今后藥物研發(fā)的走向，也將由此帶來新的機遇。”

    疾病譜是主要影響因素

    “確定藥品研發(fā)方向，醫(yī)藥界更重視社會疾病譜的變化，這也是藥物治療學關(guān)注的焦點。”中國科學院院士、上海科學技術(shù)協(xié)會主席陳凱先介紹說，藥物研發(fā)重心必然隨著世界疾病譜發(fā)生變化。

    用于防止一個時期對民眾健康，乃至對生命威脅最大、影響最廣疾病的藥物，總會成為藥品研發(fā)重點關(guān)注的方向。

    “國際上，上世紀七八十年代新藥研發(fā)重心為感染性疾病、消化系統(tǒng)疾病、高血壓的防止藥物，90年代后主要集中在高血壓、糖尿病、抑郁癥的防止藥物。”陳凱先介紹，本世紀初，由于環(huán)境的惡化、人口老齡化問題更趨嚴重，藥物研發(fā)的重心開始集中于腫瘤、慢性病和老年疾病的防止藥物。“可見，藥物研發(fā)重心總是隨著世界疾病譜的變化而進行有目的調(diào)整。”

    除疾病譜影響藥物研發(fā)方向之外，從IMS Health發(fā)布的數(shù)據(jù)還可以看出，在所有未支付的處方藥當中，約2/3的處方是因為醫(yī)保拒絕支付被取消，其中最主要的拒絕原因，是醫(yī)生的處方?jīng)]有嚴格按照監(jiān)管部門批準的適應(yīng)癥覆蓋范圍，以及患者沒有優(yōu)先使用仿制藥等；另外1/3是患者因各種原因不愿使用，這些數(shù)據(jù)和逐年提高的仿制藥使用率及日益降低的品牌藥支出相吻合。

    “支付方的主導作用，對藥品研發(fā)也有重要影響。優(yōu)先使用仿制藥的支付策略，對推動仿制藥的研發(fā)有重要作用。”曾繁典說道，近期，隨著一些有重要藥用價值、消瘦量大的藥品專利到期，仿制藥的研發(fā)將得到發(fā)展。

    有專家估計，仿制藥市場份額將從2011年的25%增加到2016年的35%,仿制藥的研發(fā)將成重要方向。

    進展雖緩未止步

    在2013年，抗腫瘤、降糖、精神病、呼吸系統(tǒng)以及止疼等五大類藥物持續(xù)占據(jù)醫(yī)藥消瘦的重要份額?？鼓驼{(diào)脂藥物的消瘦大幅下滑，治療精神病、呼吸系統(tǒng)、降血壓、多動癥等疾病藥物的消瘦也有所降低。

    具體而言，在治療阿爾茨海默癥、抑郁、焦慮、精神分裂、帕金森綜合征等疾病領(lǐng)域，藥物開發(fā)并沒有重大進展。據(jù)分析，因為這些疾病的復雜性限制了人類對其認知，這類新藥開發(fā)不僅耗時耗力，而且只是輕微改善療效或安全性的藥物已經(jīng)無法得到藥監(jiān)和支付部門的認同。

    但曾繁典認為，雖然許多藥物研發(fā)沒有重大進展是事實，但這并未阻擋在這些方向研發(fā)的腳步。“藥品研發(fā)專業(yè)人員總要審視確定一個主攻方向。只要這個方向是重要疾病防止的必經(jīng)之路，他們就會百折不回地為之奮斗，不會知難而退，甘于放棄。”

    我國中長期發(fā)展綱要仍將上述老年性退行性疾病及常見精神病防止藥品的研發(fā)作為重要任務(wù)。曾繁典認為，出現(xiàn)“大部分大藥廠已經(jīng)開始遠離這些投入和回報不成比例的領(lǐng)域”的現(xiàn)象，并不能代表這個研究方向的動搖。

    據(jù)北京以嶺醫(yī)藥研究院副院長王曙賓介紹，我國以嶺藥業(yè)早在2012年針對老年癡呆癥藥物，就開展了多層次研發(fā)：既有絡(luò)病理論指導下的復方中藥開發(fā)，也有單味中藥中提取有效組分藥物，同時又有針對中藥單體有效成分的結(jié)構(gòu)修飾研究。“我國在這個領(lǐng)域的研發(fā)并未止步。”

    緊跟時機迎挑戰(zhàn)

    IMS Health的統(tǒng)計數(shù)據(jù)還顯示，2013年在美國開始消瘦的36個新分子實體（NME）當中，有17種是孤兒藥，比2012年上市的孤兒藥多出一倍以上。

    報告分析認為，未滿足的治療需求和提高患者的生活質(zhì)量是促使監(jiān)管部門批準孤兒藥的主要原因。相比重磅藥物聚集的大眾藥物，孤兒藥通常針對基因變異單一的患者群，更容易觀察到明顯療效。再加上很多罕見病無藥可用，藥監(jiān)和支付部門也更愿意批準和支付高額藥價，這使很多孤兒藥都成了大產(chǎn)品。

    “世界范圍來看，在無可用藥物和高藥價這兩個主要因素的引誘下，大量研發(fā)資本或許將會持續(xù)流向罕見病藥物的開發(fā)。再加上多種疾病從分子生物學角度被進一步分組、細化，這些患者亞群的人數(shù)越來越少，致使未來會有更多孤兒藥被開發(fā)。”上海食品藥品檢驗所一位工作人員說道，“但就我國而言，企業(yè)是否能夠大規(guī)模進入孤兒藥研發(fā)，還需**的政策扶持和制度配套。”

    “孤兒藥研發(fā)上市比例明顯增加的現(xiàn)實，是受國家政策推動的結(jié)果。”曾繁典介紹，歐美發(fā)達國家建立了完善的針對罕見病和孤兒藥的專門監(jiān)管機構(gòu)和措施，又借助現(xiàn)代對罕見病發(fā)病機理認識的深入以及研發(fā)技術(shù)的更新，推動了對孤兒藥研究的發(fā)展。“我國醫(yī)藥界正密切關(guān)注這個領(lǐng)域的進步，不少醫(yī)藥工作者為國家孤兒藥政策的***提出了建議，以促進我國孤兒藥研究的發(fā)展。”

    對全球醫(yī)藥市場作出的統(tǒng)計數(shù)據(jù)分析，同樣給我國醫(yī)藥行業(yè)發(fā)展以啟示和幫助。而相比發(fā)達國家，我國的醫(yī)藥行業(yè)仍存在諸多挑戰(zhàn)。

    “比如科技創(chuàng)新和成果轉(zhuǎn)化能力薄弱，原始創(chuàng)新不足；產(chǎn)業(yè)結(jié)構(gòu)亟待升級；產(chǎn)業(yè)集中度低，低水平重復現(xiàn)象突出，缺乏具有國際影響力的企業(yè)；藥品質(zhì)量安全保障水平亟待提高；等等。”陳凱先說。

    而在藥物創(chuàng)新的策略和方法上，陳凱先認為應(yīng)制定全面推進的創(chuàng)新策略，提倡新藥研發(fā)多種模式，“在‘仿制’上提高內(nèi)涵，‘模仿創(chuàng)新’上加強跟進，‘跟進創(chuàng)新’上倡導突破，‘首創(chuàng)’上追求目標，這樣才能全面推進藥物研發(fā)工作”.