套細(xì)胞淋巴瘤是一種罕見(jiàn)的非霍奇金淋巴瘤，在美國(guó)所有非霍奇金淋巴瘤病例中大約占到6%.通常確診為套細(xì)胞淋巴瘤時(shí)，癌細(xì)胞已擴(kuò)散至淋巴結(jié)、骨髓和其它器官。

    11月13日，美國(guó)食品藥品管理局（FDA）批準(zhǔn)了Imbruvica (Ibrutinib)可用于套細(xì)胞淋巴瘤(MCL)的治療。

    Imbruvica旨在用于之前至少已接受過(guò)一種治療的套細(xì)胞淋巴瘤患者，該藥通過(guò)抑制癌癥增生與擴(kuò)散所需要的酶而起作用。Imbruvica是第三種獲批用于治療套細(xì)胞淋巴瘤的藥物。此前，萬(wàn)珂（2006）與來(lái)那度胺（2013）也被批準(zhǔn)用于治療這種疾病。

    “Imbruvica的獲批證明FDA了致力于讓罕見(jiàn)病患者獲得可用治療的承諾”,FDA藥物評(píng)價(jià)與研究中心、血液學(xué)和腫瘤學(xué)產(chǎn)品辦公室主任、醫(yī)學(xué)博士RichardPazdur說(shuō)。“FDA與制藥公司一起努力加快藥物的開(kāi)發(fā)、審評(píng)與批準(zhǔn)，這兌現(xiàn)了突破性治療藥物資格計(jì)劃的諾言。”

    Imbruvica是第二款以突破性治療藥物資格獲得FDA批準(zhǔn)的藥物。2012年通過(guò)的《FDA安全與創(chuàng)新法案》賦予FDA權(quán)力，可以授予一款藥物突破性治療藥物資格，如果臨床前研究顯示一款藥物與現(xiàn)有可用治療相比，可以給嚴(yán)重或危及生命疾病患者提供一種實(shí)質(zhì)性的改善，那么該藥物的發(fā)起者可以向FDA提出突破性治療藥物資格申請(qǐng)。

    FDA是在加速審評(píng)計(jì)劃下批準(zhǔn)Imbruvica的。加速審評(píng)計(jì)劃允許FDA在顯示一款藥物對(duì)替代終點(diǎn)有效，且可合理預(yù)測(cè)患者臨床受益的臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)基礎(chǔ)上，批準(zhǔn)該藥物用于治療嚴(yán)重疾病。這項(xiàng)計(jì)劃可以使患者較早獲得有前景的新藥治療，同時(shí)公司要進(jìn)行驗(yàn)證性臨床試驗(yàn)。FDA也授予Imbruvica優(yōu)先審評(píng)資格與孤兒藥資格，因這款藥物旨在治療一種罕見(jiàn)疾病，并且證明能夠?yàn)橐环N嚴(yán)重疾病的治療帶來(lái)安全性及有效性方面的明顯改善。

    Imbruvica用于MCL的加速審批是基于一項(xiàng)由111名受試者參與的臨床研究，研究中受試者每天接受Imbruvica治療，直到他們的疾病進(jìn)展或副作用變得無(wú)法忍受。結(jié)果顯示，幾乎66%的受試者在治療后癌癥縮小或消失（總有效率）。生存期或與疾病相關(guān)癥狀的改善狀況目前尚未確定。

    使用Imbruvica的受試者最常見(jiàn)的副作用有血液中血小板水平降低（血小板減少癥）、腹瀉、抗感染的白細(xì)胞數(shù)量降低（中性粒細(xì)胞減少癥）、貧血、疲勞、肌肉骨骼疼痛、腫脹（水腫）、上呼吸道感染、惡心、瘀傷、氣短（呼吸困難）、便秘、皮疹、腹痛、嘔吐和食欲下降。其它臨床上明顯的副作用包括出血、感染、腎病和出現(xiàn)其他類型的癌癥。

    Imbruvica由位于加州森尼維爾市的Pharmacyclics制藥、與位于新澤西州Raritan的楊森生物科技公司共同上市消瘦。