Franz博士說：“在本研究中，每位患者腫瘤均有所縮小，在用everolimus治療后沒有患者需要接受手術(shù)。35%的患者在藥物治療平均42周后腫瘤體積至少縮小了50%。”

    這一III期研究在117名TSC患者中開展，他們被隨機(jī)分配到everolimus組或安慰劑組?；颊呓橛趮雰旱匠扇酥g，平均年齡為9.5歲。安慰劑組的患者沒有顯示腫瘤改善。腫瘤體積是通過MRI評估大腦進(jìn)行測量。

    早前Franz完成了對everolimus 的II期研究，結(jié)果發(fā)布在2010年的《新英格蘭醫(yī)學(xué)雜志》（New England Journal of Medicine）上。基于這一數(shù)據(jù)，美國食品和藥物管理局答應(yīng)加速批準(zhǔn)everolimus用于治療患有室管膜下巨細(xì)胞星形細(xì)胞瘤（SEGAs）的患者。這一新的以安慰劑為對照的研究證實(shí)了這些早先的結(jié)果。

    Franz說在FDA批準(zhǔn)之前，手術(shù)被視為是SEGAs的標(biāo)準(zhǔn)治療，現(xiàn)在everolimus成為了一種替代手術(shù)有潛力的方法，以及TSC的第一個靶向性藥物治療。

    “兒童和青少年有可能不僅能夠避免手術(shù)，他們或許還能看到疾病其他方面的改善，包括減少或甚至消除腦積水（液體聚集在大腦中導(dǎo)致顱內(nèi)壓增高）。因?yàn)檫@些腫瘤定位在大腦腦脊髓液通道或心室的深部，腦積水常與之相關(guān)。”

    在Franz博士2010年的研究中，通過評估生活質(zhì)量和神經(jīng)心理學(xué)，研究人員報告稱患者的生活質(zhì)量在用everolimus治療3-6個月后得到改善。

    基于辛辛那提兒童醫(yī)療中心腎病學(xué)家和TSC診所聯(lián)合主任John Bissler博士的研究，美國食品和藥物管理局今年早些時候批準(zhǔn)了everolimus作為首個藥物治療在80%的TSC患者中形成的非癌性腎腫瘤。這使得未來許多的患者可以多年維持腎功能，無需反復(fù)的手術(shù)治療。