目前，英國(guó)大學(xué)的藥物科學(xué)家設(shè)計(jì)了一種“魔術(shù)彈”，可以消除一種罕見(jiàn)遺傳疾病胱氨酸病治療藥物的副作用。桑德蘭大學(xué)的教授Roz Anderson和博士生Lisa Frost已經(jīng)化學(xué)改性了一種治療藥物，根除了惡心、嘔吐、嚴(yán)重口臭、體臭、難聞的味道等副作用。

 

    治療胱氨酸病需要每天四次服用高劑量的藥物，但其中70%的藥物在消化過(guò)程中通過(guò)人體的新陳代謝被浪費(fèi)掉，并沒(méi)有起到治療作用。Anderson和Lisa已經(jīng)對(duì)藥物進(jìn)行了修改，可直接將半胱胺靶向細(xì)胞內(nèi)，提高其吸收率，減少需要服用的劑量和降低副作用。Anderson教授說(shuō)到，你可以想象，對(duì)于孩子不僅是疾病本身難以對(duì)付，還有副作用；一些病人到了青少年時(shí)期，即使他們知道停止服用藥物會(huì)加速腎功能衰竭，并可能導(dǎo)致其死亡，他們還是會(huì)停藥。

 

    “為了解決這些問(wèn)題，我們化學(xué)改性了藥物來(lái)靶向γ-谷氨酰轉(zhuǎn)肽酶，這是一種位于細(xì)胞表面可將化學(xué)改性的藥物轉(zhuǎn)運(yùn)到細(xì)胞內(nèi)的酶，因此更像魔術(shù)彈；需要在藥物釋放之前直接進(jìn)入細(xì)胞內(nèi)來(lái)提高治療效果。這意味著病人需要較少劑量的藥物，因此也降低了副作用。”