日本名古屋大學(xué)和自治醫(yī)科大學(xué)的研究小組在新一期《自然—醫(yī)學(xué)》期刊網(wǎng)絡(luò)版上報(bào)告說，他們在老鼠實(shí)驗(yàn)中發(fā)現(xiàn)一種用小分子RNA（核糖核酸）遏制脊髓延髓肌萎縮癥的新療法。

    脊髓延髓肌萎縮癥是引發(fā)全身肌無力的神經(jīng)變性疾病，很難治療，患者年齡常在30歲至60歲之間。神經(jīng)變性疾病由神經(jīng)細(xì)胞內(nèi)積聚的異常蛋白質(zhì)所致，異常雄性激素受體蛋白質(zhì)被認(rèn)為是導(dǎo)致該病的原因。

    研究小組分析老鼠基因時(shí)發(fā)現(xiàn)，參與合成異常雄性激素受體蛋白質(zhì)的異常信使RNA與名為“CELF2”的蛋白質(zhì)結(jié)合后，前者就會保持穩(wěn)定，最終造成老鼠運(yùn)動機(jī)能減退。但是一種名為“196a”負(fù)責(zé)調(diào)節(jié)基因表達(dá)的小分子RNA能遏制“CELF2”蛋白質(zhì)的表達(dá)，從而導(dǎo)致異常信使RNA的穩(wěn)定性下降并分解，異常雄性激素受體蛋白質(zhì)的總量也隨之減少。

    研究小組給患有脊髓延髓肌萎縮癥的老鼠注射名為“196a”的小分子RNA后，其神經(jīng)細(xì)胞內(nèi)的異常雄性激素受體蛋白質(zhì)減少了約60%，老鼠的運(yùn)動機(jī)能得以維持。

    研究小組負(fù)責(zé)人、名古屋大學(xué)教授祖父江元說：“這是從根本上遏制（脊髓延髓肌萎縮癥）病情的治療方法。”研究小組認(rèn)為，此類療法還有望用于阿爾茨海默氏癥、帕金森氏癥、肌萎縮側(cè)索硬化癥等神經(jīng)變性疾病的治療。