美國研究人員 5 日說，他們借助一種改造免疫 T 細胞的基因療法，成功讓一名暫停服用抗逆轉(zhuǎn)錄病毒藥物者體內(nèi)的艾滋病病毒消失。他們表示，盡管這與該感染者先天具有一種有利的突變基因有關(guān)，但有關(guān)結(jié)果表明基因療法將來有望促進“功能性治愈”某些艾滋病病毒感染者。

    這項 I 期研究由來自賓夕法尼亞大學(xué)醫(yī)學(xué)院、阿爾伯特愛因斯坦醫(yī)學(xué)院的研究人員和加州 Sangamo BioSciences 生物醫(yī)學(xué)公司的科學(xué)家們合作完成。Sangamo BioSciences開發(fā)了臨床實驗中所采用的鋅指核酸酶（**N）技術(shù)和T細胞療法。

    人體免疫 T 細胞的細胞膜表面有一種名為 CCR5 的蛋白質(zhì)受體，這種受體就像艾滋病病毒入侵免疫細胞的通道，該病毒通常要與這種受體結(jié)合，才能進入免疫細胞。科研人員早先發(fā)現(xiàn)，少數(shù)歐洲人體內(nèi)的 CCR5 基因存在變異，導(dǎo)致其編碼合成的 CCR5 蛋白質(zhì)受體表達異常，這相當于將艾滋病病毒進入 T 細胞的大門關(guān)閉，使這些人對艾滋病病毒天生具有抵御能力。

    研究人員在《新英格蘭醫(yī)學(xué)雜志》（NEJM）上報告說，他們從 12 名艾滋病病毒感染者體內(nèi)提取未被感染的 T 細胞，并對該細胞的 CCR5 基因進行改造，讓艾滋病病毒無法通過其合成的 CCR5 蛋白質(zhì)受體進入這些細胞內(nèi)。

    研究人員把改造后的 T 細胞注回感染者體內(nèi)，每人一次性注入 100 億個 T 細胞。這 12 名感染者被分為兩組，每組 6 人，其中一組 4 周后開始停止服用抗逆轉(zhuǎn)錄病毒藥物 12 周。在停藥的 6 名感染者中，有 4 人體內(nèi)的艾滋病病毒數(shù)量變少，還有 1 人病毒檢測結(jié)果呈陰性。研究人員后來發(fā)現(xiàn)，這名感染者體內(nèi)本來就有 CCR5 突變基因。

    研究負責人、賓夕法尼亞大學(xué)教授卡爾·瓊說，這項研究表明，可以安全有效地改造艾滋病病毒感染者自身的 T 細胞，模擬針對艾滋病病毒的抵抗性，這些細胞注回感染者體內(nèi)后會維持一段時間，即使不服藥也能將艾滋病病毒拒之門外。“這使得我們更加相信”，改造 T 細胞是免于終身使用抗逆轉(zhuǎn)錄病毒藥物、促使“功能性治愈”艾滋病的關(guān)鍵。“功能性治愈”是指感染者停止治療后，也難以在其血液中檢測出某病毒。

    過 去幾年中，基于 CCR5 突變基因的療法日益受到醫(yī)學(xué)界重視。這種療法始于一名叫做蒂莫西·布朗的美國男子，他曾感染艾滋病病毒并同時患有白血病。但他于 2007 年在德國柏林被移植攜有 CCR5 突變基因的骨髓后，其艾滋病病毒檢測一直呈陰性。布朗因此成為醫(yī)學(xué)界公認的艾滋病“治愈”第一人。