北京大學(xué)人民醫(yī)院、北京大學(xué)血液病研究所主鴻鵠、黃曉軍等最新臨床研究成果――口服砷劑和維甲酸可完全緩解非高危急性早幼粒細(xì)胞白血病（APL），12月4日以通信形式發(fā)表在《新英格蘭醫(yī)學(xué)雜志》（NEngl JMed）。

    APL是一種起病兇險(xiǎn)的惡性血液病，單純依賴(lài)化療患者復(fù)發(fā)率高，總體生存較差。維甲酸與砷劑聯(lián)合治療作為APL診治首選方案，被業(yè)界稱(chēng)為“夢(mèng)幻組合”,根治率可達(dá)到90%以上。此前黃曉軍課題組在國(guó)際上首次通過(guò)前瞻性臨床試驗(yàn)證實(shí)口服砷劑和靜脈砷劑具有相似的療效和安全性（論文2013年發(fā)表于《臨床腫瘤學(xué)雜志》）。

    在此基礎(chǔ)上，課題組2013年2月設(shè)計(jì)了新的臨床試驗(yàn)，共納入20例初診非高危APL患者（白細(xì)胞<10×109/L），僅用復(fù)方黃黛片和維甲酸兩種口服藥物，不要傳統(tǒng)的化療藥物、不輸液，緩解后不用再住院，總治療時(shí)間為8個(gè)月。

    結(jié)果顯示，所有患者都達(dá)到完全緩解，利用目前最敏感的實(shí)時(shí)定量聚合酶鏈反應(yīng)（PCR）方法檢測(cè)白血病特異融合基因證實(shí)，所有受試者都可以達(dá)到白血病特異融合基因轉(zhuǎn)陰，更為重要的是所有患者在達(dá)到緩解（約1個(gè)月）后均不再需要住院治療，不影響正常工作和學(xué)習(xí)，生活質(zhì)量接近正常人，醫(yī)療費(fèi)用較低。

    上述成果在國(guó)際上首次證實(shí)了“不化療、不輸液、僅用兩個(gè)口服藥物治療APL”的可行性，使APL治療更為簡(jiǎn)便，避免了化療帶來(lái)的多種不良反應(yīng)、顯著提高了患者的生活質(zhì)量、同時(shí)減輕了患者的醫(yī)療負(fù)擔(dān)。該項(xiàng)研究使得我國(guó)在A(yíng)PL治療領(lǐng)域穩(wěn)居國(guó)際前列，成為推動(dòng)該領(lǐng)域發(fā)展的重要力量。