圣路易斯(MD Consult)——2013年6月27日，百特公司宣布，美國食品藥品管理局(FDA)已批準Rixubis［凝血因子Ⅸ（重組）］用于成年B型血友病患者的常規(guī)預(yù)防性治療、出血發(fā)作控制和術(shù)前管理。B型血友病是第二常見的血友病類型，是血液中自然產(chǎn)生的一種控制出血的蛋白質(zhì)——凝血因子Ⅸ數(shù)量不足造成的。據(jù)百特公司介紹，Rixubis是唯一一種同時囊括對此類患者的常規(guī)預(yù)防和出血發(fā)作控制適應(yīng)癥的重組因子Ⅸ。

　　這一批準令是基于一項Ⅰ/Ⅲ期研究的數(shù)據(jù)。該研究結(jié)果顯示，每周2次使用Rixubis預(yù)防性治療6個月，中位年出血率可達到2.0，43%的患者未發(fā)生出血。在這項研究中，無一患者產(chǎn)生對因子Ⅸ的抑制性抗體，且未報告有過敏病例。

　　臨床研究中最常見的不良反應(yīng)為味覺障礙、四肢疼痛和furin抗體陽性。

　　使用含因子Ⅸ的產(chǎn)品時，曾報告有發(fā)生超敏反應(yīng)（包括過敏）的病例。早期過敏反應(yīng)體征可進展為過敏，包括血管神經(jīng)系統(tǒng)水腫、胸部壓迫感、低血壓、嗜睡、惡心、嘔吐、感覺異常、煩躁不安、喘息和呼吸困難。

　　接受Rixubis治療的患者可能產(chǎn)生對因子Ⅸ的中和抗體（抑制劑）。應(yīng)通過適當?shù)呐R床觀察和實驗室檢測，定期評估患者是否產(chǎn)生因子Ⅸ抑制劑。如在使用預(yù)期劑量的情況下未達到預(yù)期的因子IX血漿活性水平，或出血未能控制，應(yīng)進行測定因子Ⅸ抑制劑濃度的分析。產(chǎn)生因子Ⅸ抑制劑的患者如再次暴露于Rixubis，發(fā)生重度超敏反應(yīng)的風險增高。