南方醫(yī)科大學(xué)南方醫(yī)院一篇有關(guān)治療地中海貧血的臨床研究論文《新移植方案改善了地中海貧血非親緣供者移植的結(jié)果》文章近日在國(guó)際權(quán)威血液學(xué)雜志《Blood》上發(fā)表。該研究因其約90%的地貧移植治愈率等結(jié)果引起血液學(xué)界高度關(guān)注，代表了當(dāng)前國(guó)際上造血干細(xì)胞移植治療地貧的顯著進(jìn)步，標(biāo)志著我國(guó)在該領(lǐng)域的臨床研究達(dá)到國(guó)際領(lǐng)先水平?！　?/p>

　　該研究采用基于靜脈注射白消安、環(huán)磷酰胺、氟達(dá)拉濱和塞替派的“南方-08-地貧”（NF-08-TM）新移植方案，著重對(duì)82名重型β地貧患者進(jìn)行了分析。其中52人進(jìn)行了異源外周血造血干細(xì)胞移植（PBSCT），其供體來(lái)自非親屬干細(xì)胞；另外30人來(lái)自親屬供體進(jìn)行的造血干細(xì)胞移植。這些患者移植時(shí)的平均年齡為6歲，男女患者的比例為5626，平均隨訪時(shí)間為24個(gè)月。

　　研究結(jié)果顯示，兩組患者預(yù)期的3年總生存率和無(wú)β地中海貧血生存率分別為92.3%和90.4%（非親屬組），以及90.0%和83.3%（親屬組）；移植物排斥反應(yīng)，以及III-IV級(jí)急性移植物抗宿主病的累計(jì)發(fā)生率分別為1.9%和9.6%（非親屬組），6.9%和3.6%（親屬組）；移植相關(guān)死亡的累積發(fā)生率是7.7%（非親屬組）和10.0%（親屬組）。

　　這項(xiàng)的研究由亞洲兒童骨髓移植臨床研究委員會(huì)主席、南方醫(yī)科大學(xué)南方醫(yī)院兒科主任李春富和其研究團(tuán)隊(duì)完成。李春富介紹，2008年之前，我國(guó)造血干細(xì)胞移植治療地中海貧血治愈率為60%左右，成功率低。本研究運(yùn)用新的疾病分層方法，結(jié)合NF-08-TM地貧移植方案，治愈率高達(dá)90%以上，。

　　地中海貧血又稱(chēng)海洋性貧血，是一組因合成血紅蛋白的珠蛋白肽鏈合成障礙而導(dǎo)致的遺傳性溶血性貧血，其中以β和α地中海貧血較為常見(jiàn)。該病在全球熱帶和亞熱帶廣為流行，廣東全省估計(jì)僅中重度β型地貧病人就有3000人左右，且每年新增重型β地貧患兒約200人。