美國研究人員在《科學(xué)·轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)》雜志上報(bào)告說，３名遺傳性眼病患者接受基因療法治療后，視力顯著提高且無排異反應(yīng)等不良情況發(fā)生。這為利用基因療法治療其他視網(wǎng)膜病變帶來了希望。

    這3名患者患有罕見眼疾——萊貝爾先天黑內(nèi)障。這種病通常在患者年幼時(shí)發(fā)作，患者視網(wǎng)膜細(xì)胞的一種基因發(fā)生變異，致使視力嚴(yán)重下降、眼球活動(dòng)異常。到二三十歲時(shí)，患者可能完全失明。賓夕法尼亞大學(xué)和費(fèi)城兒童醫(yī)院研究人員利用腺病毒載體將修正基因ＲＰＥ６５植入患者眼球內(nèi)，病毒將感染視網(wǎng)膜患病細(xì)胞，將變異基因“重寫”為正?；?。

    出于謹(jǐn)慎，研究人員最初僅為每名患者視力較差的一只眼進(jìn)行了治療，經(jīng)過幾年的觀察確認(rèn)安全性和有效性后，研究人員又利用同樣方法對(duì)患者另一只眼進(jìn)行了治療。治療后患者能辨認(rèn)出人臉，而這是接受治療前做不到的，并且患者對(duì)弱光的敏感度顯著提高。