由于研究瓶頸、倫理和法律障礙以及業(yè)界恐慌造成的拖延，干細(xì)胞治療的前進(jìn)速度一直慢得令人泄氣。如今，日本京都大學(xué)的干細(xì)胞研究先驅(qū)Shinya Yamanaka計劃通過建立用于治療的干細(xì)胞庫從而開啟一個全新的領(lǐng)域。該干細(xì)胞庫將儲存幾十個誘導(dǎo)多能干（iPS）細(xì)胞系，此舉同時也將日本推到一個完全陌生的位置——站在一個開創(chuàng)性生物醫(yī)學(xué)技術(shù)的最前沿。

    作為Yamanaka的一個長久夢想，iPS細(xì)胞庫計劃在上個月被打了一劑強心針——一個日本厚生省委員會決定允許用來自全國的數(shù)千個胎兒臍帶血樣本創(chuàng)建細(xì)胞系。美國馬薩諸塞州波士頓市哈佛醫(yī)學(xué)院的干細(xì)胞生物學(xué)家George Daley認(rèn)為，Yamanaka存儲治療用干細(xì)胞的計劃可謂是“一個大膽的舉動”。但一些研究人員懷疑，iPS細(xì)胞是否已經(jīng)作好了臨床應(yīng)用的準(zhǔn)備。

    作為科學(xué)家，Yamanaka在2006年首次證明，經(jīng)過處理的小鼠成熟皮膚細(xì)胞能夠恢復(fù)為干細(xì)胞，進(jìn)而形成所有的身體組織。而他在2007年利用人體細(xì)胞重復(fù)了這一實驗，并繞過了源自胚胎的干細(xì)胞所具有的倫理問題，同時，這些細(xì)胞能夠量身定做以配合每個病人，從而避免免疫系統(tǒng)排斥。

    日本如今每年在意圖將iPS細(xì)胞治療轉(zhuǎn)化為臨床應(yīng)用的8個長期項目中投入數(shù)千萬美元，其中就包括每年向Yamanaka率領(lǐng)的京都大學(xué)iPS細(xì)胞研究與應(yīng)用中心（CiRA）提供250萬美元的經(jīng)費，該中心主要致力于治療帕金森氏癥的研究。該項目距離臨床試驗至少還有3年。利用iPS細(xì)胞進(jìn)行的首個人類臨床試驗——旨在修復(fù)患病的視網(wǎng)膜——計劃于2013年在神戶的日本理化研究所（RIKEN）發(fā)育生物學(xué)中心展開。

    這些試驗將不會使用Yamanaka細(xì)胞庫的細(xì)胞。但是如果它們或任何其他iPS細(xì)胞試驗獲得成功，那么對這些細(xì)胞的需求將會出現(xiàn)井噴式的增長，從而形成供給上的挑戰(zhàn)。而根據(jù)不同病人定制iPS細(xì)胞則需要花上6個月的時間，并花費數(shù)萬美元。

    Yamanaka計劃到2020年創(chuàng)建一個由75個iPS細(xì)胞系構(gòu)成的標(biāo)準(zhǔn)陣列，它們能夠很好地匹配80%的日本人。要做到這一點，Yamanaka需要找到在3個關(guān)鍵基因中每個基因都擁有兩個相同拷貝的捐贈者——這些基因編碼了被稱為人體白血球抗原（HLAs）的與免疫相關(guān)的細(xì)胞表面蛋白質(zhì)。他推算將不得不通過篩選64000人的樣本以找到75位合適的捐贈者。

    利用來自日本8家臍帶血庫的血樣或許能夠更簡單一些。這些血庫存有29000個樣本，且全部具有HLA特征。Yamanaka如今正在為了獲得它們的使用權(quán)而進(jìn)行談判，前提是需要證明這些樣本不會提供給其他醫(yī)療程序使用。

    Yamanaka已經(jīng)在CiRA的二樓安置了一臺細(xì)胞處理設(shè)備，并且正在為創(chuàng)建細(xì)胞系而向京都大學(xué)申請倫理學(xué)認(rèn)可。該計劃HLA分析部門負(fù)責(zé)人、CiRA的生物學(xué)家Takafumi Kimura表示，研究團(tuán)隊希望在明年3月得到首個細(xì)胞系——該細(xì)胞系將攜帶能夠匹配8%日本人的HLA蛋白質(zhì)。

    Yamanaka項目的一個優(yōu)勢在于日本人的遺傳多樣性相對較低；在其他國家，這樣的細(xì)胞庫將更龐大且更昂貴。日本以外的大多數(shù)iPS庫專門與病人的細(xì)胞打交道，其用途主要是研究而非治療。例如，美國舊金山加利福尼亞再生醫(yī)學(xué)學(xué)院（CIRM）正計劃將3000個細(xì)胞系分配給研究人員。

    CIRM院長Alan Trounson指出，關(guān)于iPS細(xì)胞的未解決問題使得開始治療試驗顯得“很不成熟”。他說，“我們并沒有這些細(xì)胞到底如何有用的一幅全景圖”。Trounson同時強調(diào)，由于它們由各種分化的細(xì)胞所形成，因此會積累突變和其他缺陷。美國加利福尼亞洲斯坦福大學(xué)的干細(xì)胞生物學(xué)家Irving Weissman警告說，源自血液細(xì)胞的iPS細(xì)胞已經(jīng)表現(xiàn)出了形成腫瘤的可能性。

    對此Kimura表示，在獲得細(xì)胞系時應(yīng)小心避開能夠?qū)е履[瘤發(fā)生的白血球，他同時強調(diào)，所有的安全問題都將得到解決。“我們正在建立一個國家資源。它必須安全，以及得到人民的信任。”