目前，利用靶向性免疫細胞治療癌癥并不新鮮。根據(jù)2014年第56屆美國血液學會年會（ASH）上諾華公布的數(shù)據(jù)顯示，其CAR-T免疫療法CTL019治療白血病的完全緩解率甚至已經(jīng)達到了92%!.

    然而，免疫細胞治療實體瘤卻遲遲未見重大突破。

    據(jù)中新網(wǎng)最新消息，中國留美科學家劉誠創(chuàng)辦的美國優(yōu)瑞科生物科技公司（Eureka Therapeutics）首創(chuàng)發(fā)明了肝癌免疫細胞治療技術，該項目將進入另一個里程碑，在美國進入肝癌臨床實驗，驗證病人使用后的安全性和療效。

    為鼓勵創(chuàng)新性藥物研發(fā)，美國食品與藥物管理局（FDA）近年***系列政策，對亟需的突破性創(chuàng)新類新藥審批設立了快速通道和優(yōu)先審批政策。據(jù)劉誠透露，按照現(xiàn)在計劃，優(yōu)瑞科有望在2017年左右完成早期臨床實驗，如果數(shù)據(jù)證實該技術對肝癌病人安全高效，就將進入快速審批通道，病人等待的時間將大大縮短。“這家位于加州艾默瑞維爾市的生物科技公司由中國留美科學家劉誠博士于2006年創(chuàng)辦的，從3個人起步，發(fā)展成為擁有30多名科研人員的美國第一家由華人創(chuàng)辦、專攻癌癥首創(chuàng)新藥、并形成產品序列的研發(fā)公司。優(yōu)瑞科同時與多家美國著名癌癥研究機構如紐約紀念斯隆凱特琳癌癥中心（Memorial Sloan Kettering Cancer Center）及世界制藥巨頭如瑞士諾華公司（Novartis）聯(lián)手基礎研究和臨床試驗合作。

    肝癌是華人的高發(fā)惡性腫瘤，斯坦福大學亞裔肝臟中心的數(shù)據(jù)顯示，中國乙肝病毒攜帶者約1.2億，其中每年有50-100萬人罹患肝癌。早期肝癌臨床癥狀不明顯，一經(jīng)診斷已是晚期?，F(xiàn)有的肝癌治療方法主要是手術、化療、放療和換肝?；颊吣艽婊?年以上的不足20%,而衡量治愈標準的5年生存率在中晚期病人則不足5%.

    不僅是擁有龐大肝癌患者的中國，全世界都在期待該項技術的成功應用，我們衷心希望其臨床實驗能一切順利，早日造福肝癌患者！

    相關文獻資料：

    1.TARGETING THE I***ACELLULAR WT1 ONCOGENE PRODUCT WITH A THERAPEUTIC HUMAN ANTIBODYSci Transl Med 13 March 2013: Vol. 5 no. 176 pp. 176ra33DOI:10.1126/scitranslmed.3005661

    大部分致癌或與癌癥相關的蛋白都隱藏在癌細胞中，突破該瓶頸是長期以來開發(fā)重要抗癌藥物的一個關鍵目標。不同于其他的人類治療性單克隆抗體只能靶向癌細胞外面的蛋白，來自紀念斯隆-凱特琳癌癥中心和Eureka Therapeutics公司的科學家們展開合作，制造出的ESK1的新型單克隆抗體能夠靶向一種存在于細胞內的蛋白質。

    ESK1針對的是一種稱作WT1的蛋白，其在許多白血病以及包括骨髓瘤、乳腺癌、卵巢癌和結直腸癌等其他類型的癌癥中均有過表達。WT1是癌癥藥物的一個首選靶點，不僅是因為它是一種支持癌癥形成的致癌蛋白。并且，它只存在于不健康的細胞中，因此WT1靶向藥物不太可能會導致副作用。

    紀念斯隆-凱特琳研究所分子藥理學和化學項目負責人、抗體發(fā)明者David A. Scheinberg 博士說：”這是一種利用抗體治療攻擊WT1這一重要的癌癥靶點的新方法。這是從前不可能做到的事情。一直以來都沒有辦法生成能夠抑制WT1功能的小分子藥物。我們的研究顯示，你可以利用一種單克隆抗體識別細胞內的一種癌癥相關蛋白，它將會摧毀癌細胞。

   “Eureka Therapeutics公司董事長兼首先執(zhí)行官Cheng Liu博士說：”ESK1代表了人類單克隆治療領域的一個范式轉變。這項研究表明，人類抗體治療不再局限于靶向存在于癌細胞外面的蛋白，現(xiàn)在還能夠靶向癌細胞內部的蛋白。

   “2. 2155 Engineered T Cell Receptor-Mimic Antibody, （TCRm） Chimeric Antigen Receptor （CAR） T Cells Against the Intracellular Protein Wilms Tumor-1 （WT1） for Treatment of Hematologic and Solid Cancers