布美他尼可有效降低自閉嚴重程度

    自閉癥譜系障礙或 ASD 的成因是復雜的。腦神經元長期的興奮似乎是其部分肇因。因此，大腦中主要的抑制性神經遞質 GABA 受到了關注。

    對一個生長中的胎兒而言，GABA 通常會激發(fā)其大腦內神經元并接著在其出生時讓這些神經元平靜下來，這一轉換是由來自母體的催產素介導的，它具有保護性的功效。但在自閉癥中，這一轉換沒有發(fā)生。其神經元仍然處于激發(fā)狀態(tài)，因為一種關鍵的信號傳導分子：氯離子的積聚濃度要高于其應有的濃度。

    在先前提到的臨床試驗中，一種叫做布美他尼的可降低氯離子的藥物似乎能夠在有 ASD 的兒童中恢復 GABA 的轉換功能，同時減少自閉癥和阿斯伯格綜合征的嚴重程度。

    為了更好地理解布美他尼是否會以他們認為的作用方式影響（即通過降低氯離子的水平）作為 GABA 轉換基礎的細胞過程，并確定僅恢復該轉換本身是否就能減輕自閉癥的癥狀，研究人員對 2 個嚙齒類的自閉癥動物模型進行了研究。

    他們發(fā)現，在妊娠小鼠中的催產素沒有從母體向胎兒發(fā)送信號，而其結果是氯離子會在胎兒神經元內積聚，其濃度比應有的濃度要高。然而，通過給母體注射布美他尼，研究人員能夠將氯離子濃度降至其恰當的濃度，并因而恢復了 GABA 的轉換功能。至關重要的是，接觸這種治療的小鼠的后代沒有顯現自閉癥的特征。

    這項研究為在那些正在參與臨床實驗的并已經出現了自閉癥癥狀的幼童使用布美他尼提供了支持。這項研究得到了來自 專注于治療發(fā)育障礙的 Neurochlore 公司的資助。