全反式維甲酸和***聯(lián)用治療的存活率高于全反式維甲酸和化療的聯(lián)合治療。

    全反式維甲酸與伊達比星聯(lián)用（或加上阿糖胞苷）治療低危型或中度危險型急性早幼粒細胞性白血?。ˋPML）的總體有效率（ORR）達到90%,其中治愈率80%.在已知***（ATO）治療復(fù)發(fā)性APML的有效率非常高的前提下，研究人員設(shè)計了一個前瞻性非劣效性的三期隨機試驗，參與試驗的158個新診斷出APML的患者被隨機分為兩組，一組接受全反式維甲酸和ATO聯(lián)用進行4個療程的鞏固治療；另一組接受全反式維甲酸和伊達比星聯(lián)用進行3個療程的鞏固治療并接受2年的化療后續(xù)治療。

    在中值為34.4個月的隨訪期中，接受全反式維甲酸-ATO聯(lián)用治療的所有77個患者都得到完全的緩解，而79個接受全反式維甲酸和化療聯(lián)用治療的患者中，75個病情得到完全緩解。相比全反式維甲酸和化療聯(lián)用治療組，接受全反式維甲酸-ATO聯(lián)用治療的患者的兩年無疾病進展生存率更高（為主要評估項；97% vs. 86%;P<0.001），兩年生存率更高（99% vs. 91%;P=0.02），血液毒性更低，黏膜炎出現(xiàn)更少，然而出現(xiàn)了更多的心臟毒性反應(yīng)（43個患者），校正qt間期的延伸更長（12個患者，其中一例為中途退出試驗的患者）

    點評：

    這個研究開創(chuàng)了全反式維甲酸和***聯(lián)用治療低危型或中度危險型急性早幼粒細胞性白血病的全新治療方案，目前該方案已被國家綜合癌癥網(wǎng)絡(luò)列為治療指南。肝毒性或可被一或兩種藥物暫時解除。我們應(yīng)當(dāng)注意的重要一點是，避免因聯(lián)合用藥導(dǎo)致的QT間隔延長。