為規(guī)范干細(xì)胞臨床試驗(yàn)研究過程,保證研究結(jié)果科學(xué)可靠,保護(hù)受試者的合法權(quán)益和生命健康安全,2012年,衛(wèi)計(jì)委和國(guó)家食品藥品監(jiān)督管理局干細(xì)胞臨床研究和應(yīng)用規(guī)范整頓工作領(lǐng)導(dǎo)小組組織專家委員會(huì)研究制定了《干細(xì)胞臨床試驗(yàn)研究管理辦法(試行)》(以下簡(jiǎn)稱《研究管理辦法》),經(jīng)反復(fù)研討,修改完善,已形成征求意見稿,并于2013年3月在全國(guó)征求意見.現(xiàn)將有關(guān)問題解讀如下:

　一、為什么要制定《研究管理辦法》?

目前,干細(xì)胞研究在我國(guó)方興未艾,對(duì)一些難治性疾病的治療進(jìn)行了有益的探索,一些研究取得了可喜的進(jìn)展,獲得了國(guó)內(nèi)外同行的認(rèn)可.但也有些研究并未經(jīng)過充分的臨床前安全性和有效性研究,有些機(jī)構(gòu)的干細(xì)胞制品和制備場(chǎng)地難以滿足GMP的要求,有些研究目的不明確,臨床研究與臨床應(yīng)用混淆.不僅造成資源的浪費(fèi),也給病人和衛(wèi)生技術(shù)監(jiān)管帶來了潛在的風(fēng)險(xiǎn).因此,迫切需要對(duì)干細(xì)胞臨床研究進(jìn)行規(guī)范管理并制訂相應(yīng)的技術(shù)標(biāo)準(zhǔn).

二、制定遵循的基本原則是什么?

一是開展干細(xì)胞臨床試驗(yàn)研究應(yīng)當(dāng)?shù)玫较嚓P(guān)管理部門的監(jiān)管.干細(xì)胞臨床試驗(yàn)研究作為人體試驗(yàn),必須取得充分的臨床前研究證據(jù),履行必要的申報(bào)、評(píng)議程序,并在相關(guān)管理部門備案,接受對(duì)項(xiàng)目實(shí)施情況的監(jiān)管.

二是開展干細(xì)胞臨床試驗(yàn)研究應(yīng)當(dāng)遵守《藥物臨床試驗(yàn)質(zhì)量管理規(guī)范》等文件要求.干細(xì)胞治療作為一種新的方法,盡管具備一些不同于現(xiàn)有藥品或傳統(tǒng)技術(shù)的特性,但其臨床研究與藥物臨床試驗(yàn)一樣,必須遵循《藥物臨床試驗(yàn)質(zhì)量管理規(guī)范》的基本原則,保證研究結(jié)果可靠.

三是開展干細(xì)胞臨床研究必須符合倫理準(zhǔn)則.干細(xì)胞臨床試驗(yàn)研究應(yīng)當(dāng)遵守倫理準(zhǔn)則,符合《涉及人的生物醫(yī)學(xué)研究倫理審查辦法(試行)》和《人胚胎干細(xì)胞研究倫理指導(dǎo)原則》的要求,保證受試者的權(quán)益得到充分尊重和保護(hù).

四是干細(xì)胞制品的制備場(chǎng)地必須滿足GMP的要求.干細(xì)胞制品的制備是干細(xì)胞臨床試驗(yàn)研究質(zhì)量控制的關(guān)鍵環(huán)節(jié),按照國(guó)際通行的做法,干細(xì)胞制品制備應(yīng)當(dāng)在符合GMP條件的場(chǎng)地完成.

五是干細(xì)胞臨床試驗(yàn)研究的管理必須考慮干細(xì)胞的特性.干細(xì)胞治療的很多適應(yīng)癥多是臨床上缺乏治療手段,且發(fā)病率較低的疾病,甚至是一些罕見疾病,需要對(duì)臨床試驗(yàn)各期的病例數(shù)按照統(tǒng)計(jì)學(xué)要求給予實(shí)事求是的考慮.

三、文件的主要內(nèi)容是什么?

《干細(xì)胞臨床試驗(yàn)研究管理辦法(試行)》共分七章三十八條以及2個(gè)附件,包括總則、申報(bào)與備案、臨床研究、供者和受試者權(quán)益保障、報(bào)告、監(jiān)管與處罰、附則,附件包括干細(xì)胞臨床試驗(yàn)研究項(xiàng)目申請(qǐng)材料和干細(xì)胞臨床試驗(yàn)研究項(xiàng)目申報(bào)說明.

　四、文件的適用范圍是什么?

《干細(xì)胞臨床試驗(yàn)研究管理辦法(試行)》適用于干細(xì)胞臨床試驗(yàn)研究項(xiàng)目的申報(bào)和備案,以及臨床試驗(yàn)研究的開展和監(jiān)管,已有規(guī)定的造血干細(xì)胞移植和以產(chǎn)品注冊(cè)為目的臨床試驗(yàn)除外.

從適用對(duì)象上看,《干細(xì)胞臨床試驗(yàn)研究管理辦法(試行)》規(guī)定了干細(xì)胞臨床試驗(yàn)研究申報(bào)單位、倫理委員會(huì)、專家委員會(huì),以及國(guó)家和省級(jí)衛(wèi)生行政和食品藥品監(jiān)管部門的主要職責(zé).

五、干細(xì)胞臨床試驗(yàn)研究管理職責(zé)分工是什么?

擬開展干細(xì)胞臨床試驗(yàn)研究的機(jī)構(gòu)必須事先提出申請(qǐng).申報(bào)單位須按規(guī)定填寫統(tǒng)一的干細(xì)胞臨床試驗(yàn)研究項(xiàng)目申請(qǐng)表,提交所在地的省、自治區(qū)、直轄市衛(wèi)生廳(局)和食品藥品監(jiān)督管理局(藥品監(jiān)督管理局)進(jìn)行形式審查和真實(shí)性審查后,報(bào)送衛(wèi)計(jì)委和國(guó)家食品藥品監(jiān)督管理局干細(xì)胞臨床研究和應(yīng)用規(guī)范管理工作領(lǐng)導(dǎo)小組辦公室(以下簡(jiǎn)稱"辦公室").辦公室及時(shí)組織專家組進(jìn)行評(píng)議和現(xiàn)場(chǎng)考查,之后,公布準(zhǔn)予備案的干細(xì)胞臨床試驗(yàn)研究項(xiàng)目名單.

備案后的干細(xì)胞臨床試驗(yàn)研究應(yīng)按照藥物臨床試驗(yàn)I期、II期、III期次序開展,并于備案后的每12個(gè)月向辦公室提交一次進(jìn)度報(bào)告,每期試驗(yàn)結(jié)束后向辦公室提交研究結(jié)果報(bào)告,由辦公室組織專家審核,決定其能否進(jìn)入下一期臨床試驗(yàn);自行中止或/和提前終止臨床研究的,也須向辦公室報(bào)告并說明原因.

在干細(xì)胞臨床試驗(yàn)研究過程中,如果發(fā)生了嚴(yán)重不良反應(yīng)事件,應(yīng)立刻停止干細(xì)胞治療及其相關(guān)臨床試驗(yàn)研究,并且必須在24小時(shí)之內(nèi)報(bào)告?zhèn)惱砦瘑T會(huì)和辦公室;如果出現(xiàn)了違背操作規(guī)程或/和本辦法規(guī)定的差錯(cuò)事件,并且這種事件可能與疾病傳播或潛在性的傳播有關(guān),或可能導(dǎo)致干細(xì)胞制品的污染,也須報(bào)告?zhèn)惱砦瘑T會(huì)和辦公室.

六、干細(xì)胞臨床試驗(yàn)研究項(xiàng)目如何進(jìn)行倫理審查?

在提交干細(xì)胞臨床試驗(yàn)研究申請(qǐng)前,必須將干細(xì)胞制品的相關(guān)材料、供者和受試者的篩選標(biāo)準(zhǔn)和知情同意書樣稿、臨床研究的安全性評(píng)估及相應(yīng)處理措施、臨床試驗(yàn)研究方案、研究者手冊(cè)、主要研究者簡(jiǎn)歷等提交相應(yīng)的倫理委員會(huì)審查,對(duì)項(xiàng)目做出倫理審查意見,以保障供者和受試者的合法權(quán)益.

七、干細(xì)胞臨床試驗(yàn)研究是否允許收費(fèi)?

《干細(xì)胞臨床試驗(yàn)研究管理辦法(試行)》明確規(guī)定,I期、II期和III期干細(xì)胞臨床試驗(yàn)研究均屬于在人體的試驗(yàn)研究階段,不得向受試者收取費(fèi)用.

八、干細(xì)胞臨床試驗(yàn)研究的責(zé)任主體是誰?

《干細(xì)胞臨床試驗(yàn)研究管理辦法(試行)》明確規(guī)定,干細(xì)胞臨床試驗(yàn)研究必須在干細(xì)胞臨床研究基地進(jìn)行,干細(xì)胞臨床試驗(yàn)研究項(xiàng)目的申報(bào)單位和進(jìn)行干細(xì)胞臨床試驗(yàn)的單位是干細(xì)胞臨床試驗(yàn)研究的責(zé)任主體.如果申報(bào)和研究單位非同一機(jī)構(gòu)時(shí),申報(bào)單位必須與一個(gè)或多個(gè)干細(xì)胞臨床研究基地簽訂委托研究合同,明確雙方或多方的責(zé)、權(quán)、利.

　九、干細(xì)胞制品質(zhì)量如何控制?

用于臨床試驗(yàn)研究的干細(xì)胞制品必須在符合GMP標(biāo)準(zhǔn)的場(chǎng)地中進(jìn)行制備和檢定等.干細(xì)胞臨床試驗(yàn)研究項(xiàng)目的申報(bào)單位應(yīng)制定在符合GMP條件下的干細(xì)胞采集、分離、純化、擴(kuò)增、檢定、分裝、保存和運(yùn)輸?shù)雀鳝h(huán)節(jié)的標(biāo)準(zhǔn)操作及管理程序,并嚴(yán)格按標(biāo)準(zhǔn)程序執(zhí)行.標(biāo)準(zhǔn)操作及管理程序還應(yīng)包括操作人員的培訓(xùn),材料、儀器、設(shè)備的使用和管理,以及清潔環(huán)境的標(biāo)準(zhǔn)及常規(guī)維護(hù)和檢測(cè)等.