為加強對干細胞臨床試驗研究機構(gòu)的監(jiān)督管理,保證干細胞臨床試驗研究在高水平的醫(yī)療機構(gòu)規(guī)范開展,2012年,衛(wèi)計委和國家食品藥品監(jiān)督管理局干細胞臨床研究和應(yīng)用規(guī)范整頓工作領(lǐng)導(dǎo)小組組織專家委員會研究制定了《干細胞臨床試驗研究基地管理辦法(試行)》(以下簡稱《基地管理辦法》),經(jīng)反復(fù)研討,修改完善,已形成征求意見稿,并于2013年3月在全國征求意見.現(xiàn)將有關(guān)問題解讀如下:

一、為什么要制定《基地管理辦法》?

近年來,干細胞研究在我國迅速發(fā)展,不少醫(yī)療機構(gòu)開展了干細胞臨床試驗研究項目,對一些難治性疾病的治療進行了有益的探索;但研究機構(gòu)的條件和研究人員的水平參差不齊,對開展干細胞臨床試驗研究的機構(gòu)所必備的條件沒有統(tǒng)一的標(biāo)準(zhǔn)和認定、管理程序,給技術(shù)的管理和受試者的安全帶來潛在的風(fēng)險.因此,對干細胞臨床試驗研究機構(gòu)進行篩選,建立干細胞臨床試驗研究基地,是干細胞臨床試驗研究和應(yīng)用規(guī)范整頓工作中的關(guān)鍵環(huán)節(jié),也非常及時必要.

二、制定遵循的基本原則是什么?

一是盡量與現(xiàn)有的法律法規(guī)接軌,避免重復(fù)工作.干細胞臨床試驗研究機構(gòu)的管理,主要是對從事臨床試驗研究的機構(gòu)和人員是否符合藥物臨床試驗規(guī)范(GCP)的要求進行監(jiān)督管理.干細胞治療作為一種新的方法,盡管具備一些不同于現(xiàn)有藥品或傳統(tǒng)技術(shù)的特性,但其臨床研究與藥物臨床試驗一樣,必須遵循GCP的基本原則.國家食品藥品監(jiān)督管理局已經(jīng)頒布的《藥物臨床試驗質(zhì)量管理規(guī)范》是中國藥物臨床試驗的行為準(zhǔn)則,其基本原則同樣適用于干細胞臨床試驗研究.同時,國家食品藥品監(jiān)督管理局與衛(wèi)計委對醫(yī)療機構(gòu)聯(lián)合開展的藥物臨床試驗機構(gòu)資格和專業(yè)認定,已經(jīng)對醫(yī)療機構(gòu)按照GCP的基本要求進行了考核.因此,把已經(jīng)獲得《藥物臨床試驗機構(gòu)資格認定證書》及具有專業(yè)資格開展相對應(yīng)的臨床試驗的醫(yī)療機構(gòu)作為入選干細胞臨床試驗研究基地的前提條件,既能與現(xiàn)有的藥物臨床試驗管理接軌,也能避免不必要的重復(fù)認證工作.

二是充分考慮干細胞臨床試驗研究的特性,適當(dāng)控制范圍,穩(wěn)步發(fā)展.干細胞治療和干細胞制品具有不同于普通藥品的特性,其貯藏、使用與普通藥品不完全相同,作用機理還需要進一步的研究.因此,適當(dāng)設(shè)置門檻把干細胞臨床試驗研究控制在一定數(shù)量范圍,有利于受試者安全和監(jiān)管.

三、文件的主要內(nèi)容是什么?

《干細胞臨床試驗研究基地管理辦法(試行)》共分六章十九條以及2個附件,包括總則、干細胞臨床試驗研究基地的任務(wù)與標(biāo)準(zhǔn)、干細胞臨床試驗研究基地的認定程序、干細胞臨床試驗研究基地的管理、監(jiān)管與處罰及附則,附件包括干細胞臨床試驗研究基地申請材料、干細胞臨床試驗研究基地申報說明.

四、文件的適用范圍是什么?

《干細胞臨床試驗研究基地管理辦法(試行)》適用于干細胞臨床試驗研究基地(以下簡稱基地)的申請、認定、監(jiān)督管理全過程.

從適用對象上看,《干細胞臨床試驗研究基地管理辦法(試行)》規(guī)定了國家和省級衛(wèi)生行政和食品藥品監(jiān)管部門、以及干細胞臨床試驗研究基地所在的醫(yī)療機構(gòu)的主要職責(zé).

　五、加強基地管理的目的、意義是什么?

干細胞臨床試驗研究不僅是研究設(shè)計本身的科學(xué)性、合理性,更需要具有相應(yīng)的人、財、物等硬件,完善的管理制度,以及倫理、道德等人文環(huán)境的支持,因此,加強基地管理,建立健全基地管理規(guī)章制度是保障干細胞臨床試驗研究安全、有效進行的前提,是干細胞技術(shù)健康發(fā)展的基礎(chǔ).

　六、基地的遴選條件是什么?

衛(wèi)計委和國家食品藥品監(jiān)督管理局根據(jù)我國干細胞臨床試驗研究發(fā)展的需要,從已被國家食品藥品監(jiān)督管理局認定的藥物臨床試驗機構(gòu)的三級甲等醫(yī)院中,遴選干細胞臨床試驗研究基地.干細胞臨床試驗研究基地還需具備獨立開展干細胞制品質(zhì)量評價能力,在醫(yī)療、科研、教學(xué)方面具有較強的綜合能力.臨床試驗研究主要負責(zé)人需具有正高級專業(yè)技術(shù)職稱,并有干細胞或細胞研究的工作經(jīng)歷.

七、基地的認定程序是什么?

根據(jù)干細胞臨床試驗研究發(fā)展的需要,衛(wèi)計委和國家食品藥品監(jiān)督管理局分期分批組織干細胞臨床試驗研究基地的申報和認定.申報單位須按規(guī)定填寫統(tǒng)一的干細胞臨床試驗研究基地申請表,提交所在地的省、自治區(qū)、直轄市衛(wèi)生廳(局)和食品藥品監(jiān)督管理局(藥品監(jiān)督管理局)初審后報送衛(wèi)計委和國家食品藥品監(jiān)督管理局干細胞臨床研究和應(yīng)用規(guī)范整頓工作領(lǐng)導(dǎo)小組辦公室(以下簡稱"辦公室").辦公室組織專家委員會進行綜合評審和現(xiàn)場考核,并根據(jù)綜合評審和現(xiàn)場考核結(jié)果公布干細胞臨床試驗研究基地名單.

八、基地管理職責(zé)分工是什么?

《干細胞臨床試驗研究基地管理辦法(試行)》明確了各相關(guān)部門的職責(zé),基地的日常管理由所在醫(yī)療機構(gòu)負責(zé),省、自治區(qū)、直轄市衛(wèi)生廳(局)和食品藥品監(jiān)督管理局(藥品監(jiān)督管理局)負責(zé)基地的日常監(jiān)督,辦公室負責(zé)組織專家委員會開展對基地的定期檢查和動態(tài)考核.

九、違反規(guī)定的情形及處罰依據(jù)是什么?

取得干細胞臨床試驗研究基地資格的醫(yī)療機構(gòu),如發(fā)生嚴(yán)重違反《干細胞臨床試驗研究基地管理辦法(試行)》相關(guān)規(guī)定,違規(guī)開展干細胞臨床試驗研究,向受試者收取費用等情況,取消其干細胞臨床試驗研究基地資格,同時依據(jù)《藥品管理法》、《執(zhí)業(yè)醫(yī)師法》和《醫(yī)療機構(gòu)管理條例》等相關(guān)法律法規(guī),追究醫(yī)療機構(gòu)主要負責(zé)人和直接責(zé)任人員責(zé)任.