美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）授予BGB324治療急性髓系白血?。ˋML）孤兒藥稱號。BGB324是一種首創(chuàng)藥物，是具有高度選擇性的Axl受體酪氨酸激酶小分子抑制劑。它阻礙抗藥和轉(zhuǎn)移的關(guān)鍵程序——上皮間質(zhì)轉(zhuǎn)化（EMT）。

    在這個月前期，BerGenBio揭曉了BGB324治療AML患者的多中心Ib期試驗中接受給藥的第一位患者。這兩部分試驗主要研究單藥BGB324和與標(biāo)準(zhǔn)治療藥（阿糖胞苷）聯(lián)合治療AML的安全性和耐受性。次要終點(diǎn)將探索臨床反應(yīng)，評估新型標(biāo)記物。

    FDA授予開發(fā)階段的新型療法孤兒藥稱號，這種療法用于治療罕見疾病和影響美國200000人以下的系統(tǒng)性疾病。