5月1日宣布，F(xiàn)DA已授予抗癌藥奧拉帕尼（olaparib）新藥申請（NDA）優(yōu)先審查資格。Olaparib是一種創(chuàng)新的口服多聚ADP核糖聚合酶（PARP）抑制劑，利用DNA修復途徑的缺陷，優(yōu)先殺死癌細胞。目前，阿斯利康正在調查olaparib用于BRCA突變卵巢癌的治療。如果獲批，olaparib將成為用于BRCA突變鉑敏感復發(fā)性卵巢癌的首個PARP抑制劑。

    olaparib NDA的提交，是基于II期Study-19研究的數據。Study-19是一項隨機、雙盲、安慰劑對照II期研究，在既往接受過至少2種鉑化療方案、且最后一次鉑化療方案后處于部分或完全緩解的鉑敏感復發(fā)性漿液性卵巢癌患者中開展，評估了olaparib 400mg BID（每日2次）作為一種維持療法，相對于安慰劑的療效和安全性。研究的主要終點是疾病無進展生存期（PFS），次要終點包括癌癥復發(fā)的時間、總生存期合安全性。

    此外，歐洲藥品管理局（EMA）于2013年9月接收審查olaparib的上市許可申請（MAA）。同時，阿斯利康于2013年9月啟動了olaparib的III期SOLO項目，調查olaparib作為一種單藥療法，用于攜帶BRCA突變鉑敏感卵巢癌患者維持治療的無進展生存期（PFS）利益。

    III期SOLO項目的啟動，是基于對復發(fā)性卵巢癌患者中開展的II期維持研究中患者BRCA突變狀態(tài)的亞組分析結果，相關數據已提交至美國臨床腫瘤學會（ASCO）2013年會，證明了olaparib作為一種單藥療法，用于攜帶BRCA突變的鉑敏感復發(fā)性卵巢癌患者維持性治療的潛力。亞組分析鑒定出，攜帶BRCA突變的卵巢癌患者，從olaparib單藥維持療法中獲得了最大的治療益處，與安慰劑相比，olaparib顯著延長了攜帶BRCA突變卵巢癌患者的無進展生存期（PFS）（11.2個月 vs 4.3個月，HR 0.18; 95% CI 0.11-0.31; p<0.00001）。

    該發(fā)現(xiàn)，強調了抗癌藥物開發(fā)過程中日益注重的本質，即針對特定亞組患者的基因檔案。

    關于BRCA基因：

    BRCA1和BRCA2基因屬于腫瘤抑制因子編碼基因，這些基因的突變，與遺傳性乳腺癌和卵巢癌相關。若一個女性繼承了BRCA1或BRCA2突變，患乳腺癌和/或卵巢癌的風險將大大增加。在癌細胞擴增至卵巢以外之前，僅有15%的卵巢癌被發(fā)現(xiàn)。盡管當前治療和診斷已經取得了很大進步，但癌細胞已擴散至卵巢外的患者，5年生存率低于50%.

    關于Olaparib:

    Olaparib是一種創(chuàng)新的、潛在首創(chuàng)口服多聚ADP核糖聚合酶（PARP）抑制劑，在臨床前模型中已被證明，能夠利用DNA修復途徑的缺陷，優(yōu)先殺死癌細胞。這種作用模式，賦予olaparib治療具有DNA修復缺陷的廣泛腫瘤類型的潛力。PARP與廣泛的腫瘤類型相關，尤其是乳腺癌和卵巢癌。