2007年，蒂莫西·布朗在經(jīng)過造血干細(xì)胞移植治療白血病時(shí)，意外地治愈了艾滋病，成為世界首例艾滋病治愈患者，因?yàn)樗疫\(yùn)地移植到了非常罕見的攜帶CCR5基因突變的造血干細(xì)胞--科學(xué)家希望通過細(xì)胞移植或基因療法研究，開辟艾滋病治療新途徑。那么，布朗的艾滋病是如何治好的，這樣的病例能否復(fù)制呢？

    造血干細(xì)胞移植與艾滋病治療

    艾滋病與造血干細(xì)胞移植看似跨界，實(shí)則有交集，艾滋病患者是嚴(yán)重免疫缺陷，容易嚴(yán)重感染，而造血干細(xì)胞移植恰好可以重建患者免疫系統(tǒng)。因此，從理論上講，造血干細(xì)胞移植是通過重建免疫治療艾滋病，如果新的免疫系統(tǒng)又不會(huì)被艾滋病病毒侵害，那么就能治愈艾滋病。
 

    據(jù)報(bào)道，布朗首先通過一般的抗艾滋病藥物將血液內(nèi)的HIV含量降低到一個(gè)很低的標(biāo)準(zhǔn)，然后在手術(shù)前再通過放療殺死患者體內(nèi)大多數(shù)的淋巴細(xì)胞，之后醫(yī)生再將帶有CCR5突變基因的骨髓移植到了布朗體內(nèi)。手術(shù)成功后，移植的骨髓持續(xù)產(chǎn)生生成大量的帶有CCR5突變的造血干細(xì)胞，這些造血干細(xì)胞分化再生成各種血細(xì)胞如紅細(xì)胞、白細(xì)胞、血小板、淋巴細(xì)胞等。于是經(jīng)過一段時(shí)間的更新，布朗體內(nèi)的血細(xì)胞，淋巴細(xì)胞都具有了抵御HIV侵入的能力，無處藏身的HIV自然就別徹底清除了。

    CCR5受體與HIV

    實(shí)際上，并不是任何健康人群的干細(xì)胞移植都能夠抵抗艾滋病，布朗的治愈是因?yàn)樗疫\(yùn)地移植到了一種非常罕見的攜帶CCR5 基因突變的造血干細(xì)胞。CCR5 基因是艾滋病病毒感染人體的"一扇門",如果這個(gè)基因發(fā)生突變，就能將艾滋病病毒拒之門外。
 

    人類細(xì)胞上的一個(gè)細(xì)胞受體CCR5,是艾滋病毒的結(jié)合受體，通過這個(gè)受體艾滋病毒才能結(jié)合到人類細(xì)胞上，當(dāng)CCR5受體發(fā)生變異時(shí)，HIV病毒則無法進(jìn)入細(xì)胞進(jìn)行復(fù)制，長期在細(xì)胞外將死亡。

    2010年，Blood刊登的一項(xiàng)研究成果表明，研究人員找到了造血干細(xì)胞移植手術(shù)治愈艾滋病毒感染者布朗的證據(jù)，有理由確定這一HIV感染病例已被完全治愈。
 

    2010年，干細(xì)胞治療艾滋病的研究成果稱，科學(xué)家們首先在模式動(dòng)物上進(jìn)行試驗(yàn)，他們選用人類化的小鼠為模型，往小鼠體內(nèi)注入小RNA分子（短鏈發(fā)夾結(jié)構(gòu)的RNA,shRNA），通過RNAi干擾機(jī)制阻斷小鼠體內(nèi)的人體血液干細(xì)胞CCR5受體的表達(dá)。令人欣喜的是，CCR5受體表達(dá)受阻的小鼠對(duì)艾滋病表現(xiàn)出穩(wěn)定的抵抗力。

    艾滋病治愈病例很難復(fù)制

    從目前來看，布朗的奇跡很難復(fù)制。首先，帶有這種基因突變的人群極少，據(jù)了解，只有10%的歐洲人群中帶有CCR5變異基因加上造血干細(xì)胞移植還要進(jìn)行配型，能夠像布朗一樣幸運(yùn)的幾率極低。

    "十二五"期間我國會(huì)有類似研究課題

    干細(xì)胞移植、基因療法或開辟艾滋病治療的新途徑？中國疾病預(yù)防控制中心性病艾滋病預(yù)防控制中心研究員蔣巖博士在接受生物谷采訪時(shí)表示，"我認(rèn)為是。但在我了解的范圍內(nèi)，目前國內(nèi)沒有相應(yīng)的研究結(jié)果，"十二五"期間我國會(huì)有這樣的研究課題".如果采用基因治療的辦法去改變這種基因，以獲得抗艾滋病的能力，其有效性和安全性還需要大量的長期研究去證實(shí)，總體來看，攻克艾滋病仍然有很長的路要走。