美國(guó)時(shí)間2015年2月3日，BLUEBIRD公司正式宣布，他們的LentiGlobin BB305被美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）授予突破性療法認(rèn)定：治療地中海貧血病的基因治療。

    過去幾個(gè)月，F(xiàn)DA已經(jīng)授予三個(gè)基因治療突破性藥物資格（Breakthrough Therapy Designation），現(xiàn)在是一個(gè)靶點(diǎn)對(duì)應(yīng)一種罕見病，幾千種罕見病在逐個(gè)評(píng)價(jià)，會(huì)有幾十個(gè)乃至上百個(gè)基因治療藥物和技術(shù)不停地出現(xiàn)。整個(gè)基因治療行業(yè)處于沸騰和被不停跳出的好消息包圍中。

    β地中海貧血（地貧）是一種常見的單基因遺傳病，致使β珠蛋白合成減少或完全不能合成，從而導(dǎo)致過剩的不穩(wěn)定的α鏈形成。大多數(shù)重型β地貧都要靠輸血維持生命，一方面給家庭和社會(huì)帶來巨大的經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)，另一方面長(zhǎng)期輸血不能根本治愈患者，并造成一系列與輸血有關(guān)的疾病，最終威脅患者的生命，很久以來，人們寄希望于基因治療已經(jīng)很多年。Bluebird 的LentiGlobin? BB305進(jìn)入快速通道，給廣大患者帶來了希望。

    該療法的簡(jiǎn)要治療原理：為通過一種病毒，在病人體外，把正確的基因通過一種名稱叫Lentiviral的病毒，用病毒把正確的基因替換掉病人本來就有的壞掉基因。Bluebird公司通過Lentiviral病毒用正確的把天生的壞掉的基因在病人的造血干細(xì)胞中替換掉，替換以后，再輸入病人體內(nèi)，然后，病人的這個(gè)血液病就好了。具體看下面的圖。

    2012年7月9日，《FDA安全與創(chuàng)新法案》（Food and Drug Administration Safetyand Innovation Act）正式實(shí)施，F(xiàn)DA第四條特別審批通道誕生，即突破性藥物（Breakthrough Therapies）。在2013年，F(xiàn)DA至少收到141份突破性藥物資格（breakthrough therapy designation,BTD）申請(qǐng)，而這些申請(qǐng)中有37項(xiàng)獲得授權(quán)，其中4個(gè)新藥（Kalydeco、Gazyva、Imbruvica、Sovaldi）經(jīng)該通道上市。

    突破性療法認(rèn)定（Breakthrough Therapy Designation）

    FDA （美國(guó)國(guó)家藥監(jiān)局）設(shè)計(jì)突破性療法認(rèn)定的目的在于加速創(chuàng)新藥物的研發(fā)，主要針對(duì)嚴(yán)重威脅生命的藥物的研發(fā)。Breakthroughtherapy designation需要初步的數(shù)據(jù)支持：這個(gè)新藥可以極大程度的提高病人的狀況。這個(gè)是新藥審批的快速通道。