科羅拉多癌癥中心研究者Daniel Pollyea博士在巴塞羅那舉行的第26屆歐洲癌癥研究和治療組織研討會上發(fā)表了試驗藥物AG-120的早期1期臨床試驗結(jié)果，顯示它對IDH1基因突變的急性淋巴白血病（AML）患者群治療非常有潛力。這項結(jié)果是基于一種相關(guān)藥物的1期試驗結(jié)果，即抗IDH2突變藥物AG-221,它發(fā)表于最近的美國癌癥研究協(xié)會。大約15%-20%的AML患者會出現(xiàn)IDH1突變，每年大約有3500例IDH1AML案例。

    Pollyea說：“這是長時間以來最激動人心的AML發(fā)展。”雖然他告誡我們這一階段的結(jié)果只是初步的，而且僅有17名患者參與，但是他認(rèn)為這項結(jié)果非常引人注目。

    IDH1基因通常參與檸檬酸循環(huán)——一種細胞能量轉(zhuǎn)換途徑。當(dāng)IDH1突變時，它會引起鏈?zhǔn)椒磻?yīng)，導(dǎo)致細胞無法成熟，從而導(dǎo)致AML的發(fā)生。臨床前試驗顯示AG-120可阻礙IDH1突變引起的異常功能，恢復(fù)正常發(fā)育，導(dǎo)致白血病細胞的有序死亡。

    基于強有力的1期臨床試驗結(jié)果，美國食品藥品監(jiān)督管理局授予它的姐妹藥——以IDH2突變?yōu)榘邢虻腁G-221快速通道資格。AG-120的前景也同等樂觀。Pollyea說：“這是一個高危群體，我們希望能夠取得持續(xù)的成功，以便為更多的參與此項臨床試驗的患者提供這種療法。”